Morális és pénzügyi dilemmák a személyre szabott orvoslásban

Heti 140 órát kellene a legújabb orvosi eredményekről tudósító publikációk olvasásával töltenie annak, aki naprakész tudásra törekszik szakterületén. Az sem könnyíti meg a helyzetét, ha a 24 millió cikket tartalmazó PubMed-en igyekszik követni az orvostudomány legújabb fejleményeit. Peták István szerint kérdés, vajon mennyire számonkérhető a legújabb kutatási eredmények ismerete az orvosokon.

A személyre szabott orvoslást napirendre tűző Smart Healthcare Meetup legutóbbi rendezvényén került terítékre ez a probléma. Az Egyesült Államokban ugyanis egy érdekes per zajlik, immár a legfelső bíróság előtt, amelynek nagyjából ez a témája. Az Oncompass Medicine Zrt. tudományos igazgatója ismertette a történetet. Még a kétezres évek első felében egy három éves gyermeknek veleszületett rendellenességek okán epilepsziás rohamai voltak, s mivel nem találtak hatásos terápiát a kezelésére, meghalt. Jó néhány évvel később kiderült, annak idején ugyan történt esetében genetikai vizsgálat, ennek információit azonban a kezelőorvosok nem vették figyelembe, mivel a leleten az szerepelt, hogy a genetikai elváltozás ismeretlen jelentőségű. Az édesanya azonban az interneten – a Google segítségével – évek múltán talált két, még 2007-ben kelt publikációt, amelyekből kiderült: a fenti genetikai elváltozás összefüggésbe hozható egy ritka veleszületett degeneratív betegséggel, ami epilepsziát okoz, s amit másként kell kezelni, mint ahogy az a kisfia esetében történt. A legfelső bíróságnak tehát most többek között arra kell felelnie, hogy történt-e hiba, azt ki követte el, s hogy mi lehet ennek az ügynek a konzekvenciája.

Peták István szerint az a kérdés, vajon hol húzódik az a határ, amikor már elegendő tudományos evidencia áll rendelkezésre ahhoz, hogy egy mutációt patogénnek, kórokinak tekintsenek. Ezért jött létre a precíziós orvoslás, tette hozzá, amikor a személyre szabott kezelés mikéntjéről molekuláris biológiai – genetikai – információk alapján dönt az orvos. A precíziós orvoslás középpontjában a rosszindulatú daganatok állnak, hiszen az onkológia az a terület, ahol a humán genom projekt a legtöbb hasznot hozza, hiszen a rák  részben veleszületett, részben szerzett genetikai betegségnek tekinthető.

547 gént azonosítottak, amelyekben a genetikai elváltozások daganatok kialakulásával hozhatók összefüggésbe. A legtöbb amerikai onkológiai centrumban ma már természetes, hogy teljes genetikai profilvizsgálatot végeznek, s megvizsgálják azokat a géneket, amelyek a tudomány jelen állása szerint daganatot okozhatnak. Azt a tesztet, amelyek a rosszindulatú betegségtől függően 300 vagy 400 gén vizsgálatát jelentik, az USA legtöbb nagy biztosítótársasága befogadta, így ma már 70 millió amerikai számára elérhető.

A molekuláris profil ismerete nem csak azért fontos, hogy az orvos tudja, milyen terápiát – gyógyszert – adjon a betegének, hanem azt is megmutatja, hogy mit ne adjon. A rosszindulatú daganatokkal hírbe hozható gének számos mutációt produkálnak. A jó terápia meghatározása tehát igen nehéz. Ebben segít a RealTime Oncology Calculator, amely egy orvosi döntéstámogató rendszer. Ide az orvos betáplálhatja a beteg leleteit – milyen genetikai elváltozásai vannak –, s a rendszer megmutatja, hogy a többi felhasználó tapasztalata szerint, mi bizonyul a leghatékonyabb kezelésnek, ráadásul a publikált evidenciák alapján sorba rakja a gyógyszereket is. Amennyiben egy adott mutációval kapcsolatban még nincs klinikai tapasztalat, akkor tudományos evidenciák alapján mutatja meg, hogy vélhetően melyik a leghatékonyabb, s melyek a legkevésbé hatékony terápiák. Peták István szerint a rendszer abban is segíti az orvosi munkát, hogy megmutatja: egy adott gén vizsgálata milyen terápiás haszonnal járhat.

A fejlett országokban évente 14 millió új daganatos beteget regisztrálnak. Egy publikáció szerint a daganatok felét a véletlen okozza. A betegség esélyét lehet növelni környezeti ártalmakkal, vagy ha már hordunk magunkban egy génhibát. Ennek a tudományos igazgató szerint két üzenete van: egyrészt tehetünk azért, hogy a rizikót felére csökkentsük. Másrészt viszont azt is jelenti, hogy hiába teszünk meg mindent, akkor is lehet daganatunk.

A gyógyszerek 95 százaléka a betegek kevesebb, mint ötven százalékában hatásos. Miközben 2008-ban a világ gyógyszerforgalma 770 milliárd dollár volt – ez manapság már 1050 milliárd körül jár – 350 milliárd dollárra tehető a hatástalan medicinákra fordított összeg – sorolta az adatokat Németh György, a Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság elnöke, egyben a Richter orvostudományi igazgatója. Az új terápiák egy része csupán a betegek egy részénél hatásos, 100 ezer ember haláláért, s további 2 millió kórházi kezeléséért a nem kívánatos gyógyszerreakciók felelősek.  Kérdés persze, hogy minderre a megoldás jelent-e a személyre szabott orvoslás, a számok azonban azt mutatják, hogy az úgynevezett uniformizált kezelés komoly problémákat jelenthet.

Az egészségügy kevesebb mellékhatással járó, hatékonyabb gyógyszereket szeretne. A gazdaság a költségek féken tartását, miközben az új technológiák ma már lehetővé is teszik a paradigmaváltást.  A személyre szabott medicinának többféle definíciója létezik, ezek közös vonása, hogy integrálják a betegek klinikumát, genomikáját, a környezeti tényezőket, a tüneti jellemzőket, s ehhez választják ki a leghatékonyabb terápiás stratégiát, gyógyszert.

Csodát a személyre szabott terápiától sem szabad azonban várni, hangsúlyozta az elnök. A népbetegségek felé haladva, ezek háttere egyre komplexebb, egyre jelentősebbek a környezeti faktorok, amelyek befolyásolják és módosítják a beteg terápiás válaszát. Olcsónak sem mondható, hiszen a korábbi diagnózis, a terápia, új diagnosztikai eljárások bevezetése, az élethosszabbító kezelések mindegyike növelheti a költségeket.

A paradigmaváltás a beteg szerepének átalakulásával jár, figyelmeztetett az SE Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézetének igazgatója, MSzSzMT alelnöke. A beteg eddig ugyanis utas volt az orvos mellett, most viszont a társpilótájává válik, fogalmazott Molnár Mária Judit. Ez azt jelenti, hogy át kell térni a betegcentrikus orvoslásra, hiszen a beteg csak akkor tud jó döntést hozni, ha megfelelő információkkal rendelkezik. Ezért alapvető fontosságú feladat az egészségügyi műveltség emelése.

A tudomány szárnyalásának az Országos Egészségbiztosítási Pénztár ártámogatási főosztályának vezetője vetett véget, mondván: szálljunk le a felhőkből az anyagföldre. Jelenleg Magyarországon 9,6 millió állampolgár veszi ilyen-olyan módon igénybe az egészségügyet, miközben 3,9 millió a járulékfizetők száma. A KSH által közölt 2015-ös 247 800 forintos bruttó átlagkeresetből 43 365 forint egészségügyi járulékot fizet havonta munkaadó és munkavállaló együttesen, sorolta Bidló Judit.

A finanszírozásba is nehéz beilleszteni az új terápiás eljárásokat, mivel a beteg útját – háziorvos, labor-ultrahang, szakorvosi vizsgálat, kórházban biopszia, műtét – mind más soron, más módszerrel, egymással átjárhatatlan módon finanszírozza a jelenlegi rendszer.

A gyógyszerek árazási stratégiája, emlékeztetett a főosztályvezető, a krónikus mieloid leukémia kezelésénél alkalmazott umanitib hatóanyag megjelenésével változott meg. Korábban a gyártók a költségeiket vették figyelembe, s ezt váltotta fel egy érték alapú árazás. Először merült fel, vajon mennyibe kerül egy ember élete, s ez teljesen új kihívást jelentett a finanszírozóknak. Míg 1998-ban 2563 medicinát támogatott az OEP, s a legdrágább készítmény 153 900 forintba került, idén már 4133 termék árát fizeti meg csak részben a beteg, a legdrágább gyógyszer pedig 5 362 751 forint. Dobozonként. A palettán jelenleg 63 olyan készítmény található, amelyek dobozonként ára meghaladja a 500 ezer forintot. S a jövő még ennél is „durvább” tette hozzá, hiszen a jelenleg egyedi méltányosság révén finanszírozott gyógyszerek még ennél is drágábbak.

Ennyi pénzért mi várható el ezektől a terápiáktól? Tudunk több százezer forintot fizetni néhány hónapos túlélésért? Ez a döntéshozók legnagyobb dilemmája. Bidló Judit kilépve hivatalos szerepéből, magánemberként tette hozzá: komplex finanszírozási csomagra kellene áttérni, a klinikailag reveláns terápiákat finanszírozva, s el kell kezdeni beszélni az élet finanszírozhatóságáról is.