Nem elég érettek az orvosaink?
Aki gyerek, hendikeppes
A gyerekek, a terhes nőkkel, valamint a ritka betegségben és a pszichiátriai zavarban szenvedőkkel együtt sérülékeny populációt alkotnak, különleges gyógyszervizsgálati szabályok érvényesek rájuk. Azonban a gyerekek, a három éve érvényben lévő uniós rendelet ellenére is alig érdeklik a gyógyszerfejlesztőket, mivel gyógyításuk nem üzlet.
A gyerekek gyógyítása csak hosszú távon éri meg, azaz az egyes gyógyszercégek önmaguktól nem fektetnek a gyermekgyógyszerek fejlesztésébe, csak ha állami támogatást kapnak ehhez – ez a Medical Tribune által rendezett szeptember 21-i „Közös kincsünk? – fókuszban a gyermekgyógyászati gyógyszerek” című konferencia egyik megállapítása.
Következő írásunkban a konferencián elhangzott érdekességekből szemezgetünk – az előadások vázlatai honlapunkról letölthetők.
dr. Kaló Zoltán, az ELTE Egészség-gazdaságtani Kutatóközpontjának munkatársa előadásában kifejtette, hogy a részvényeseiknek (és nem a társadalomnak) felelősséggel tartozó cégek gyógyszerfejlesztéssel kapcsolatos döntéseiknél azt mérlegelik, hogy a megtérülés melyik gyógyszerjelölt molekula melyik indikációjában, melyik betegcsoportban a legbiztosabb. Súlyos betegek gyógyítására szolgáló készítményeknél indokolható a magasabb ár, illetve a krónikus betegségek gyógyítása éri meg; a gyerekgyógyszerek fejlesztése közvetlenül nem kifizetődő, az új gyógyszerek esetén is leginkább azért vizsgálják a cégek a gyerekgyógyászati indikációt, mert az immár kötelező. A kompenzációt a társadalom, illetve a betegek fizetik meg azáltal, hogy az adott hatóanyag szabadalmi védettsége a gyermekgyógyászati vizsgálatokért cserébe fél évvel meghosszabbodik, azaz fél évvel tovább fizetjük a drágább, innovatív árat.
Kaló Zoltán azt is hozzátette, bár a gyógyszercégek profitorientáltak, azonban mégis többet fordítanak kutatás-fejlesztésre, mint a többi vállalat: a híresen innovatív Nokia például forgalmának kevesebb, mint 10 százalékát forgatja vissza K+F-be, egy-egy innovatív gyógyszergyártó viszont 15–19 százalékát.
Az Országos Gyógyszerészeti Intézet általános főigazgató-helyettese, dr. Csekey Éva, a Medical Tribune konferenciájának következő előadója hangsúlyozta, hogy a gyermekgyógyászati szerek fejlesztésének kérdései teljes mértékben az unió hatáskörébe tartoznak (EMA, Pediatric Committee/Pedkó), a magyar hatóság legfeljebb ellenőrizhet. Mivel a vonatkozó „Az Európai Parlament és a Tanács 1906/2006 (EK) közösségi rendelete” nem direktíva, hanem rendelet, az közvetlenül hatályos, kötelező szó szerint átvenni. A hatályba lépés óta eltelt 3 évben 630 gyermekgyógyászati vizsgálat engedélyezése iránti kérelem futott be a Pedkó-hóz (ezek 60 százaléka új hatóanyagra), amelyekben 961 indikációban vizsgálják a szereket, illetve 156 felmentési kérelem, olyan esetekben, amikor az adott szernek nem lehet gyermekgyógyászati indikációja (pl. prosztata-hipertrófia vagy menopauzális tünetek kezelése).
A magyarországi viszonyok annyiban térnek el a többi uniós tagországra jellemzőtől, hogy nálunk 2008 novembere óta lehetőség van az off-label kezelés engedélyeztetésére: az egyéni kérelmek alapján az OGYI azóta 3000 engedélyt adott ki, ami után még a biztosítóhoz is kérelmet kell benyújtani, ha a beteg szeretne térítést igénybe venni az off-label használt gyógyszerhez.
A Magyar Szabadalmi Hivatal osztályvezető-helyettese, dr. Buzásné Nagy Zsuzsanna a kiegészítő oltalmi tanúsítványról beszélt. Ennek fontosságát illusztrálandó elmondta, hogy pl. a Prozac esetében a 20 éves szabadalmi időszakon belül az 5 éves kiegészítő oltalom ideje alatt jött be a bevétel 80 százaléka.
Kiegészítő oltalmi tanúsítványt leggyakrabban onkológiai, endokrinológiai-nőgyógyászati, illetve szív- és érrendszeri szerekre kérnek – ezek a szerek adják ugyanis a legtöbb bevételt.
Dr. Skorán Ottó, a Magyarországi Klinikai Vizsgálatszervezők Társaságának titkára beszámolt arról, hogy a 2004–2009 közötti években 26 500 klinikai vizsgálat folyt az EU-ban, amelyek 80 százalékát finanszírozta gyógyszergyár; a vizsgálatok mindössze 9 százalékát folytatták gyermekeken, holott a lakosság negyede gyermek.
Skorán Ottó egy angliai hálózat bemutatásával pozitív példát is be tudott mutatni: a UK Medicines for Children Research Network (MCRN) részt vesz az EU-s kutatások harmadában, és a társadalombiztosító is támogatja évi 4 millió fonttal. Az előadó a hazai vizsgálóhelyek számára is azt javasolta, hogy fogjanak össze, alakítsanak hálózatot – ez a siker titka, mert az ilyen alulról jövő kezdeményezésekkel lehet állami, illetve EU-s pénzt szerezni magyar hálózat kialakítására, működtetésére.
Dr. Garami Miklós, a Semmelweis Egyetem (SE) II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikájának igazgatóhelyettese elmondta, hogy a Tűzoltó utcai klinika volt az első Magyarországon, amely megszerezte az akkreditációt gyermekgyógyászati fázis 1-es vizsgálatok végzésére (Gyermekek esetén – vulnerábilis populáció – nincs egészségeseken végzett vizsgálat: csak olyan személyek vehetnek részt a fázis 1-es szakaszban is, akik számára potenciális haszna lehet az adott szernek. A vizsgálatokban más különbségek is vannak, így például a placebó-randomizálás utólag történik: először minden vizsgálatban részt vevő kapja a szert, amit később vonnak el a placebócsoportba kerültektől. Ha a szer hatásos, később a placebócsoportba kerültek is visszakapják.)
Gyermekeknél a tumor előfordulása századrésze a felnőtteknél tapasztalható aránynak, ez évi 300 új beteget jelent; jelenleg 5000 gyermekbeteg van a kivételesen jól működő magyar gyermekonkológiai hálózatban. Bár gyermekek számára az összes fájdalomcsillapító használata off-labelnek minősül.
Garami Miklós hangsúlyozta: fontos lenne, hogy a háziorvosok is merjenek szükség esetén kábító fájdalomcsillapítót felírni – ebből a típusú szerből ma már rendelkezésre áll tapasz is, amit a szülők jobban elfogadnak, mert úgy vélik, jobban tudják kontrollálni, mint az enterális szereket. A nehézségek között szóba került, hogy nincs nemzetközileg egységes, validált algoritmus, skála a fájdalom mérésére, amit használhatnának a klinikai vizsgálatok során.
Kerpel-Fronius Sándor professzor, az SE Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézetének munkatársa kiemelte, hogy a szűk terápiás spektrumú szerek esetén – ilyenek például a gyermekgyógyászatban is gyakran használt epilepszia-ellenes szerek – mellőzni kell a szerek cserélgetését, azzal a szerrel érdemes folytatni a kezelést, amivel elkezdték, amire beállították a beteget. A helyettesítés objektíve is nehéz epilepsziában, mert bár végre törzskönyveztek szert gyerekek számára, annak követő szerei közül, bár hat is van belőlük, egyik sincs gyermekek számára engedélyezve. Hozzátette: szerinte nem lenne szabad engedélyezni, hogy a generikus szerek csökkenthessék az innovátorhoz képest az indikációikat.
További problémát jelent a koraszülöttek gyógyszerelésének kérdése: esetükben nincsenek gyógyszervizsgálatok, a farmakokinetikájuk kiszámíthatatlan, bár a komputeres szimuláció jelent némi segítséget.
Dr. Constantin Tamás – aki ugyancsak a II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika munkatársa – a gyermekreumatológia fontosságáról beszélt: az ambuláns megkeresések 7 százaléka reumatológiai probléma miatt történik. A szakterület a biológiai szerek megjelenése óta reneszánszát éli (a gyermekreumatológus kiemelte a biologikumok Crohn-betegséget kiváltó esetleges mellékhatását), azonban problémát jelent, hogy ezeknek a szereknek szűk az indikációs területük, például egy-egy szer a krónikus ízületi gyulladás 6 alfaja közül nem mindre alkalmazható. Mint elmondta, az off-label engedélyezések rendszerét egyszerűsíteni kellene; mivel a szülők nem képesek az OGYI-kérvényeket maguk intézni, azt az orvosok írják, bár nem az ő feladatuk lenne – neki heti egy munkanapja megy rá erre a fajta adminisztrációra. Hozzátette: sok reumás gyermek diagnosztizálatlanul kallódik az ellátórendszerben – a magyar egészségügy egyik legfontosabb feladata lenne a betegutak kidolgozása.
Dr. Balázs Judit, a Vadaskert Alapítvány, Gyermekpszichiátriai Kórház és Szakambulancia gyermekpszichiátere elmondta, hogy bár az összes szkizofrénia 10 százaléka 18 éves kor előtt kezdődik, alig van gyermekek esetén is használható antipszichotikum.
Példaként említette: a felnőtteket kilencféle 2. generációs szerrel lehet kezelni, de ezek közül csak három adható 18 éves kor alatt, és egyetlenegy sem 15 éves kor előtt. Az egyik legnagyobb szakmai ellentmondás: depresszió esetén az elsőként választandó szerek off-label kategóriába esnek, ráadásul a Tourette szindróma kezelésére egyáltalán nincs olyan szer, aminek lenne gyermekgyógyászati indikációja.
A konferencián felmerült: hiába az európai szinten is kiváló képzés, mégsem eléggé érettek az orvosok ahhoz, hogy önállóan döntsenek a kezelésekről? A jogalkotó ugyanis nem teszi lehetővé az önálló munkát azzal, hogy az OGYI-tól kell engedélyt kérni az off-label használatra.
