Pedkó – a gyermekgyógyszerekért
Minden európai uniós tagország két szakértőt delegál az EMA gyermekgyógyászati gyógyszerfelhasználást engedélyező bizottságába. A MedicalOnline Borvendég Jánost, az OGYI korábbi főigazgató-helyettesét kérdezte a bizottság munkájával kapcsolatos eddigi tapasztalatairól.
A londoni székhelyű európai gyógyszertörzskönyvező hatóság (European Medicines Agency, EMA) 2006-ban hozta létre a különböző gyógyszerek gyermekgyógyászati felhasználásának fejlesztését irányító és engedélyező bizottságot (Paediatric Committee, Paed-Co). A tudományos véleményező testületbe minden uniós tagország két tagot delegált, egy képviselőt és a helyettesét. Mindkét magyar tag az OGYI dolgozója, a képviselő Gyurasics Ágnes osztályvezető, helyettese Borvendég János.
Mi a Paediatric Committee létrehozásának oka?
Az Európai Unió már 2000 óta foglalkozik a gyógyszerek gyermekgyógyászati felhasználásával, a 2006-os törvény (1906/2006 közösségi rendelet a gyermekgyógyászati alkalmazású gyógyszerekről) pedig megteremtette ennek jogszabályi hátterét. Az unió az EMA keretein belül működő Paediatric Committee-t azért hozta létre, hogy megfelelő gyógyszerek álljanak a gyermekek rendelkezésére, mivel korábban empirikus alapon alakították ki a gyógyszerek adagolását, a gyermekek számára nem törzskönyvezett szereket off-label használták.
A bizottság legfontosabb feladata biztosítani, hogy minden új gyógyszernek, amit Londonban törzskönyveznek, legyen gyermekgyógyászati vizsgálata – amennyiben a szer gyermekgyógyászati alkalmazást nyerhet a jövőben. A cég számára van egy olyan lehetőség is, hogy a fejlesztés során azt mondja, még nincs elég tapasztalata felnőtteken, és majd csak később kezdi meg a gyermekgyógyászati vizsgálatokat – azaz benyújtja a vizsgálati tervet, és haladékot kér (ez maximum két év lehet) a gyermekgyógyászati indikációra, először elvégzi a felnőtt indikáció vizsgálatát. Azonban a vizsgálati tervet ebben az esetben is előre be kell nyújtani – és ez, mivel gyermekekről van szó, jóval bonyolultabb, kisebb az elemszám, szülői beleegyezés szükséges, nem lehet placebókontrollt használni stb. A vizsgálatokba való befektetésért cserébe az adott szer szabadalmi védettsége hat hónappal megnövekszik – akkor is, ha esetleg azok eredményeképp nem születik gyermekgyógyászati indikáció, mert például kiderül, hogy a szer hánytat.
Többek közt a szabadalmi védettség meghosszabbításáról is beszél majd Dr. Kaló Zoltán a Medical Tribune által szervezett Közös kincsünk? – Fókuszban a gyermekgyógyászati gyógyszerek című konferencián, szeptember 21-én.
Mi a helyzet a régebb óta forgalomban lévő szerekkel?
A 2006-os közösségi rendelet hatályba lépése előtt az egyes tagállamokban külön-külön törzskönyvezett szerek esetén két lehetőség van: a bizottság megkérheti a gyártót, hogy gyűjtsön össze minden vizsgálati eredményt, ami gyerekekkel kapcsolatos, és ezekből megfogalmazható a gyermekgyógyászati indikáció, dózis és adagolás. Vagy az is elképzelhető, hogy nincs elegendő ilyen adat, és akkor a cégnek, ha azt akarja, hogy a szernek legyen gyermekgyógyászati indikációja, el kell végeznie a klinikai vizsgálatokat – majd ezután 10 éves data protection-t kap. (Ha egy cég egy adott szerhez nem akar gyermekgyógyászati indikációt, akkor a rendelet hatályba lépése előtt törzskönyvezett szerek esetén erre nem kötelezhető).
A gyakorlatban természetesen ez kissé másként működik: ha az innovátor elvégzi a gyermekgyógyászati indikációhoz szükséges vizsgálatokat, a gyerekorvos pedig azt látja, hogy a generikum tizedannyiba kerül, valószínűleg azt fogja felírni, akkor is, ha ez a használat off-label.
A terhesség során fogyasztandó gyógyszerekkel foglalkozik-e az EMA?
A terhességben használt szerek nagyon nehéz területet jelentenek. Az állatkísérletek adatait alig lehet extrapolálni, prospektív vizsgálatot terhesség esetén nem lehet végezni, csak utólagos adatgyűjtésre van mód, olyan esetekben, ha valaki szed egy adott gyógyszert, és nem tudja, hogy terhes. Teratogenitás szempontjából épp az első 6-8 hét a legveszélyesebb, amikor még sokan nem tudják, hogy terhesek. Ha a retrospektív vizsgálathoz összegyűlik elég adat, akkor megnézhető például, hogy ötszáz olyan terhes nő esetén, aki nem szedte az adott gyógyszert, illetve ötszáz olyan esetén, aki szedte, milyen arányban fordulnak elő születési rendellenességek. Új gyógyszerek esetén terhes nőkre nincs tapasztalat.
Ön több könyvet írt a központi idegrendszerre ható gyógyszerek gyógyszerbiztonságával kapcsolatban. Ezen a téren mi jellemző a gyermekek kezelésére?
A gyermekek pszichiátriai gyógyszeres kezelése is egy egészen különleges terület. Hogy csak egy példát említsek: körükben is megjelenhet depresszió, és kevés adatunk van azzal kapcsolatban, hogy mondjuk egy tíz éves korban elkezdett antidepresszáns kezelés hogyan befolyásolja a gyermek szellemi, kognitív fejlődését, a serdülési folyamatot.
