Új gyógyszer az emlőrákra a tenger mélyéről
Most, amikor nem születnek áttörést hozó emlőrákellenes gyógyszerek, az Eisai Co. által gyártott eribulin egyesült államokbeli törzskönyvezése elégtételt jelent néhány kutatónak, akik a jelenlegi gyógyszergyártási divattal ellentétben úgy gondolják, hogy a természetből származó molekulák ígéretesek lehetnek sok nehezen kezelhető betegségben.
Az egyszerű élőlények az evolúció többmilliárd éve alatt számos ötletes módszert fejlesztettek ki egymás megölésére, és ezekből néhányat az emberek is felhasználhatnak gyógyító célra. Ilyen az eribulin is, amely a halichondrin B származéka, egy olyan anyagé, amely a japán partokon élő fekete szivacsban található. A vizsgálatok szerint erőteljes hatást fejt ki a tumorokra, olyan módon gátolva a sejtosztódást, amelyet a tudósok eddig nem ismertek.
A halichondrin B-t Yoshito Kishi, a Harvard Egyetem professzora szintetizálta, és munkája fellelkesítette a japán Eisai munkatársait, akik azonosították a molekula aktív részét, majd dr. Kishivel együtt létrehozták a gyógyszert. A vegyészek szerint az eribulin egyike a valaha gyártott legbonyolultabb szerkezetű kis molekuláknak.
Az eribulin nem gyógyít
Manapság a legtöbb kutató nem a természetes anyagok hatását vizsgálja, hanem úgy áll neki a kísérletezésnek, hogy a leendő gyógyszer célpontját, a rákos sejt valamely kóros folyamatát ismeri, és ezt akarja befolyásolni. A lehetséges gyógyszert, amely blokkolni tudja az adott folyamatot, tipikusan ember által gyártott szintetikus vagy félszintetikus anyagok között keresik. Ezzel a módszerrel jó esetben a rákot valóban gyógyító szert lehet találni, olyat, amely nem csupán meghosszabbítja a túlélést. Az eribulin viszont nem gyógyít, de hatására az előrehaladott emlőrákosok élete mintegy 2,5 hónappal hosszabb lesz.
Eleinte nehéz volt megfelelő mennyiségű halichondrin B-t begyűjteni a kísérletezéshez, nem is beszélve az állatkísérletekről. Végül, az 1990-es években az Országos Rák Intézet és az új-zélandi kormányzat összefogásával tonnányi fekete szivacsot termeltek ki – egy tonnából is csak néhányszáz mg halichondrin B-t tudtak kivonni.
A természetből származó rákellenes szereknek gyakran súlyos mellékhatásaik vannak. Rendszerint a sejtosztódást blokkolják – ez olyan kémiai fegyver, amelyet baktériumok és gombák fejlesztettek ki egymás ellen. Humán felhasználás esetén e szerek az egészséges sejteket is károsítják, és emellett – ahogyan a ráksejtekben rezisztencia alakul ki velük szemben – idővel elveszíthetik hatékonyságukat is.
Ez az oka annak, hogy a nagy gyógyszercégek inkább a rákos sejt befolyásolandó folyamatából, a leendő gyógyszer célpontjából indulnak ki. A természetes anyagokkal manapság a kis gyógyszergyártók foglalkoznak.
A gyógyszergyártók is próbálkoznak
A célpont megközelítés időnként nagy sikereket hoz. A legismertebb példa a Novartis által előállított, imatinib hatóanyagú gyógyszer, amelyet 2001-ben kezdtek forgalmazni, és amely „kikapcsolja” azt a fehérjét, amely a krónikus mieloid leukémia folyamatát beindítja. A gyógyszerrel 90 százalékossá tehető a betegek ötéves túlélése; nem csoda, hogy 2010-ben 4 milliárd dollárnyi bevétel származott belőle.
Azonban a célpont megközelítésnek is vannak vakfoltjai – sokszor az így készült gyógyszerek is csak a túlélést nyújtják meg. Az imatinibéhez hasonló drámai hatás nagyon ritka. Nem igazolódtak azok a remények, amelyek szerint a humán genom megfejtése közvetlenül elvezet majd a gyógyszerekhez – dollármilliárdokat költöttek erre a célra, de hiába. Az emlőrák esetében például a Pfizer egy ilyen alapon kifejlesztett szerre vonatkozóan két nagy vizsgálatot végzett 2010 márciusában, de a tervezett gyógyszer teljesen hatástalannak bizonyult, ráadásul súlyos mellékhatásai voltak.
Mindennek fényében nem lenne érdemes lebecsülni az eribulinnal elérhető eredményt. Az Eisai évi egymilliárdos bevételt remél tőle. Ennek megvalósulása nagyrészt attól függ, hogy milyen a hatása a korai stádiumú emlőrákban, és hogy miként hat a kombinációs kezelések egyik elemeként.
