Egészségpolitika
Off label: uniós szabadság a tagállamoknak
2009. november 04. 10:34
A törvényalkotó elégedett az off label szabályozással, bár pénzügyi okokból gátat vetne parttalan alkalmazásának.A jogászok viszont végre eldöntötték ki viseli az indikáción túli gyógyszeralkalmazás felelősségét. Az alkalmazó orvos csak abban az esetben jön szóba, ha engedély nélkül él az off label kezeléssel. Mivel az indikáción túli gyógyszeralkalmazáshoz elengedhetetlen a beteg beleegyezésse, így övé a felelősség is.
Az indikáción túli gyógyszerrendelés elmúlt másfél éves, meglehetősen zaklatott történetének egynémely fejezetét talán sikerült véglegesen rendezni – derült ki a Medical Tribune október 29-i, Off-label kezelés a gyógyításban című konferenciáján. Korábban ugyanis a jogászok körében sem volt egyetértés abban, vajon kinek a felelőssége – a gyártóé, az engedélyt kiadó Országos Gyógyszerészeti Intézeté, az egészségügyi intézményé, netán az orvosé? – egyes készítmények indikáción túli alkalmazása. Az Egészségügyi Minisztérium szakállamtitkára szerint jogilag világos a képlet: a gyártók termékfelelőssége, s az engedélyező hatóság szerepét betöltő OGYI felelőssége kizárt, míg az adott egészségügyi intézményé illetve alkalmazó orvosé csak abban az esetben jön szóba, ha engedély nélkül él off label kezeléssel.
Mivel az indikáción túli terápiára kizárólag a beteg beleegyezésével kerülhet sor, így végső soron övé a felelősség terhe is, szögezte le Pordán Endre szakállamtitkár, aki egyúttal arra is felhívta a figyelmet, hogy az érintett tájékoztatásának nem kutyafuttában, hanem kimerítően és körültekintően kell megtörténnie. A beteg – hozzájárulása ellenére – az intézménnyel szemben ugyan élhet általános kártérítési jogával, ám ez semmiképp sem érinti az orvost.
Egyes készítmények indikáción túli alkalmazása 2004 előtt nem okozott különösebb gondot. A közfigyelem középpontjába akkor került, amikor uniós jogharmónizáció keretében módosították a Büntető Törvénykönyvet, megjelentetve benne egy új passzust: amennyiben az alkalmazási előírásban foglaltaktól eltérően – más formában, más dózisban, s más indikációban - használnak egy gyógyszert, úgy az engedély nélküli klinikai kísérletnek számít, s öt éves elzárással büntethető. A szakemberek szerint azonban nem is a Btk. okozza e téren a legnagyobb gondot, hanem a gyógyszertörvény, amelynek értelmében kizárólag államigazgatási engedélyhez kötik az indikáción túli felhasználást.
Végül idén augusztusban megszülettek azok a rendeletek, amelyekkel feloldani gondolták a jog és az orvosi etika, valamint betegérdekek közötti ellentmondást. S bár az új szabály – amely az OGYI hatáskörébe utalta az indikáción túli alkalmazás engedélyezését – az orvosok szerint közel sem tökéletes, a szakállamtitkár szerint már megléte is komoly eredmény.
Az Európai Unió egyébként tagállamaira bízza az off label alkalmazás szabályozását. Magyarországon kívül többek között Nagy-Britanniában és Spanyolországban éltek ezzel a lehetőséggel, s bár Angliában széles körben alkalmaznak indikáción túl is gyógyszereket, ennek felelőssége az orvost, mi több, a készítményt kiszolgáló patikust is terheli. A spanyoloknál egy meglehetősen bonyolult adminisztratív ügymenet után kizárólag fekvőbeteg intézményben alkalmazhatnak indikáción túl gyógyszereket. Németországban ugyanakkor a törzskönyvezett gyógyszerek indikációtól függetlenül használhatók.
Ki a fontosabb: a kassza vagy a beteg?
Nálunk elsősorban onkológiai valamint pszichiátriai eseteknél, ritka betegségek kezelésénél, s a gyermekgyógyászatban élnek az az off label alkalmazás lehetőségével. Problémát ezzel kapcsolatban többek között maguk az alkalmazási előiratok jelentenek, mivel kizárólag azokat a kezelési módokat tartalmazzák, amelyekre a gyártók az adott szert törzskönyvezték. Magas költségei miatt azonban csak meghatározott indikációk törzskönyvezéséhez szükséges klinikai vizsgálatokat végeznek el, miközben az adott készítmény esetleg számos egyéb betegség kezelésére használható lenne. A Bajcsy-Zsilinszky Kórház osztályvezető főorvosa, dr. Telekes András onkológus ezzel kapcsolatban elmondta, hogy az új daganatellenes biológiai gyógyszerek esetén ma már a betegségek különböző stádiumaira külön-külön kell igazolni egy szer hatásosságát. Külön problémát okoznak a ritka betegségek, amelyek kezelésére az ipar nem is fejleszt speciális, „saját” gyógyszereket, de az is az off label alkalmazások számának jövőbeni emelkedésére utal, hogy egyre inkább teret nyer a betegekre szabott, egyéni terápia.
Az Országos Egészségbiztosítási Pénztár tudományos tanácsadója ezzel kapcsolatban arra hívta fel a figyelmet, hogy a generikus készítményeket sok esetben más – vagy kevesebb – indikációra törzskönyvezik, mint az eredeti, originális terméket. Az is előfordul, hogy ugyanannak az originális gyógyszernek egyik generikusa off label, a másik nem – említette példaként Gresz Miklós. Ez utóbbi nyilván a finanszírozónak okoz gondot, aki szeretné minél olcsóbban megúszni az adott terápiát.
A finanszírozás az indikáción túli gyógyszerelés másik, mindmáig vitatott pontja. Az off label alkalmazások közül ugyanis csak azokat fizetik ki, automatikusan beépítve a kezelés ellenértékébe, amelyeket szerepelnek egy külön listán. Minden más esetben külön kérvény alapján, méltányosságból vállalja át az OEP a költségek egészet, egy részét – vagy épp semmit.
Az utóbbi eljárás során az OEP-nek vizsgálnia kell az adott off label alkalmazás indokoltságát, ám a mellékelt OGYI engedély birtokában e téren mire figyeljen a hivatal? – említette az ellentmondások egyik példájaként Gresz Miklós, hozzátéve: az alkalmazás hatékonyságának vizsgálata ugyancsak tisztázatlan. Hasonló a helyzet a beteg jövedelmi helyzetével, amelynek nagysága gyakorlatilag mindegy, amennyiben egy havi több milliós kezelésről van szó.
A szaporodó méltányossági kérelmeket egyébként meglehetős gyanakvással figyeli a szaktárca. Legalábbis ez derült ki a szakállamtitkár szavaiból, aki elmondta, terveik szerint egy-egy gyógyszerhez kapcsolódóan limitálnák a méltányossági támogatások számát, ezzel ösztönözve a gyártókat a készítmény indikációjának bővítésére.
Hatékonyság vagy biztonság?
Idén januártól szeptember végéig 1227 esetben kértek off label alkalmazásra engedélyt az Országos Gyógyszerészeti Intézettől, derült ki az OGYI főosztályvezetőjének előadásából. Ezek 25 százaléka sürgősségi kérelem volt, melyek elbírálására az intézetnek két nap áll rendelkezésére. Az igények 15 százaléka gyermekek kezelését szolgálta, 67 százaléka onkológiai esetre vonatkozott. Normál ügymenetben egyébként 20 nap alatt bírálja el a kérvényeket az OGYI, jelentős könnyítés azonban, hogy aminek az alkalmazását egy adott indikációban egyszer már jóváhagyták, annak ismételt alkalmazásához nem kell újabb kérvényt beadni.
Bár az indikáción túli gyógyszerelés jelenlegi szabályozása gyorsítja a rászorulók hozzáférését a szükséges gyógyszerhez, s további kutatásra, fejlesztésre ösztönzi a gyártókat, számolni kell hátulütőivel is. Így a terápiás költségek növekedésével, valamint a hatásosság-biztonságosság arányának eltolódásával. Mint Pálffyné dr. Poór Rita előadásából kiderült, a beérkezett kérelmek szakmai bírálatát általában egy-egy szakember végzi. A kérelmek jellemző hibái közé sorolta az indoklás illetve a sürgősségi ok előadásának hiányát, nem megfelelő szakirodalom közlését. Egyes esetekben az is kiderült, hogy a kérvényező orvos nem ismerte a készítmény alkalmazási előiratát, s olyan gyógyszert alkalmazott volna off label, amely szerepelt az adott gyógyszer indikációs listáján. Tipikus hiba az egyedi méltányosság és az off label alkalmazás összekeverése, de megesik, hogy finanszírozási szempontok állnak a kérvény mögött.
Mivel az indikáción túli terápiára kizárólag a beteg beleegyezésével kerülhet sor, így végső soron övé a felelősség terhe is, szögezte le Pordán Endre szakállamtitkár, aki egyúttal arra is felhívta a figyelmet, hogy az érintett tájékoztatásának nem kutyafuttában, hanem kimerítően és körültekintően kell megtörténnie. A beteg – hozzájárulása ellenére – az intézménnyel szemben ugyan élhet általános kártérítési jogával, ám ez semmiképp sem érinti az orvost.
Egyes készítmények indikáción túli alkalmazása 2004 előtt nem okozott különösebb gondot. A közfigyelem középpontjába akkor került, amikor uniós jogharmónizáció keretében módosították a Büntető Törvénykönyvet, megjelentetve benne egy új passzust: amennyiben az alkalmazási előírásban foglaltaktól eltérően – más formában, más dózisban, s más indikációban - használnak egy gyógyszert, úgy az engedély nélküli klinikai kísérletnek számít, s öt éves elzárással büntethető. A szakemberek szerint azonban nem is a Btk. okozza e téren a legnagyobb gondot, hanem a gyógyszertörvény, amelynek értelmében kizárólag államigazgatási engedélyhez kötik az indikáción túli felhasználást.
Végül idén augusztusban megszülettek azok a rendeletek, amelyekkel feloldani gondolták a jog és az orvosi etika, valamint betegérdekek közötti ellentmondást. S bár az új szabály – amely az OGYI hatáskörébe utalta az indikáción túli alkalmazás engedélyezését – az orvosok szerint közel sem tökéletes, a szakállamtitkár szerint már megléte is komoly eredmény.
Az Európai Unió egyébként tagállamaira bízza az off label alkalmazás szabályozását. Magyarországon kívül többek között Nagy-Britanniában és Spanyolországban éltek ezzel a lehetőséggel, s bár Angliában széles körben alkalmaznak indikáción túl is gyógyszereket, ennek felelőssége az orvost, mi több, a készítményt kiszolgáló patikust is terheli. A spanyoloknál egy meglehetősen bonyolult adminisztratív ügymenet után kizárólag fekvőbeteg intézményben alkalmazhatnak indikáción túl gyógyszereket. Németországban ugyanakkor a törzskönyvezett gyógyszerek indikációtól függetlenül használhatók.
Ki a fontosabb: a kassza vagy a beteg?
Nálunk elsősorban onkológiai valamint pszichiátriai eseteknél, ritka betegségek kezelésénél, s a gyermekgyógyászatban élnek az az off label alkalmazás lehetőségével. Problémát ezzel kapcsolatban többek között maguk az alkalmazási előiratok jelentenek, mivel kizárólag azokat a kezelési módokat tartalmazzák, amelyekre a gyártók az adott szert törzskönyvezték. Magas költségei miatt azonban csak meghatározott indikációk törzskönyvezéséhez szükséges klinikai vizsgálatokat végeznek el, miközben az adott készítmény esetleg számos egyéb betegség kezelésére használható lenne. A Bajcsy-Zsilinszky Kórház osztályvezető főorvosa, dr. Telekes András onkológus ezzel kapcsolatban elmondta, hogy az új daganatellenes biológiai gyógyszerek esetén ma már a betegségek különböző stádiumaira külön-külön kell igazolni egy szer hatásosságát. Külön problémát okoznak a ritka betegségek, amelyek kezelésére az ipar nem is fejleszt speciális, „saját” gyógyszereket, de az is az off label alkalmazások számának jövőbeni emelkedésére utal, hogy egyre inkább teret nyer a betegekre szabott, egyéni terápia.
Az Országos Egészségbiztosítási Pénztár tudományos tanácsadója ezzel kapcsolatban arra hívta fel a figyelmet, hogy a generikus készítményeket sok esetben más – vagy kevesebb – indikációra törzskönyvezik, mint az eredeti, originális terméket. Az is előfordul, hogy ugyanannak az originális gyógyszernek egyik generikusa off label, a másik nem – említette példaként Gresz Miklós. Ez utóbbi nyilván a finanszírozónak okoz gondot, aki szeretné minél olcsóbban megúszni az adott terápiát.
A finanszírozás az indikáción túli gyógyszerelés másik, mindmáig vitatott pontja. Az off label alkalmazások közül ugyanis csak azokat fizetik ki, automatikusan beépítve a kezelés ellenértékébe, amelyeket szerepelnek egy külön listán. Minden más esetben külön kérvény alapján, méltányosságból vállalja át az OEP a költségek egészet, egy részét – vagy épp semmit.
Az utóbbi eljárás során az OEP-nek vizsgálnia kell az adott off label alkalmazás indokoltságát, ám a mellékelt OGYI engedély birtokában e téren mire figyeljen a hivatal? – említette az ellentmondások egyik példájaként Gresz Miklós, hozzátéve: az alkalmazás hatékonyságának vizsgálata ugyancsak tisztázatlan. Hasonló a helyzet a beteg jövedelmi helyzetével, amelynek nagysága gyakorlatilag mindegy, amennyiben egy havi több milliós kezelésről van szó.
A szaporodó méltányossági kérelmeket egyébként meglehetős gyanakvással figyeli a szaktárca. Legalábbis ez derült ki a szakállamtitkár szavaiból, aki elmondta, terveik szerint egy-egy gyógyszerhez kapcsolódóan limitálnák a méltányossági támogatások számát, ezzel ösztönözve a gyártókat a készítmény indikációjának bővítésére.
Hatékonyság vagy biztonság?
Idén januártól szeptember végéig 1227 esetben kértek off label alkalmazásra engedélyt az Országos Gyógyszerészeti Intézettől, derült ki az OGYI főosztályvezetőjének előadásából. Ezek 25 százaléka sürgősségi kérelem volt, melyek elbírálására az intézetnek két nap áll rendelkezésére. Az igények 15 százaléka gyermekek kezelését szolgálta, 67 százaléka onkológiai esetre vonatkozott. Normál ügymenetben egyébként 20 nap alatt bírálja el a kérvényeket az OGYI, jelentős könnyítés azonban, hogy aminek az alkalmazását egy adott indikációban egyszer már jóváhagyták, annak ismételt alkalmazásához nem kell újabb kérvényt beadni.
Bár az indikáción túli gyógyszerelés jelenlegi szabályozása gyorsítja a rászorulók hozzáférését a szükséges gyógyszerhez, s további kutatásra, fejlesztésre ösztönzi a gyártókat, számolni kell hátulütőivel is. Így a terápiás költségek növekedésével, valamint a hatásosság-biztonságosság arányának eltolódásával. Mint Pálffyné dr. Poór Rita előadásából kiderült, a beérkezett kérelmek szakmai bírálatát általában egy-egy szakember végzi. A kérelmek jellemző hibái közé sorolta az indoklás illetve a sürgősségi ok előadásának hiányát, nem megfelelő szakirodalom közlését. Egyes esetekben az is kiderült, hogy a kérvényező orvos nem ismerte a készítmény alkalmazási előiratát, s olyan gyógyszert alkalmazott volna off label, amely szerepelt az adott gyógyszer indikációs listáján. Tipikus hiba az egyedi méltányosság és az off label alkalmazás összekeverése, de megesik, hogy finanszírozási szempontok állnak a kérvény mögött.
Horváth Judit
