Tünetkezelés helyett oki terápia

A molekuláris farmakológus a daganatkezelés molekuláris forradalmáról, az oki terápia lehetőségéről beszélt az Origonak.

„Képzeljük el, hogy behoznak egy eszméletlen beteget a baleseti sebészetre, és annyit tudunk róla, hogy leesett a tetőről. Ha nincs CT, de még röntgen se az osztályon, hogyan döntöm el mint orvos, mije törhetett el? – él képszerű hasonlattal dr. Peták. – Kénytelen vagyok a statisztikához fordulni: az áll a könyvemben, hogy a tetőről leesetteknek leggyakrabban – mondjuk – a medencecsontja sérül. És elkezdem a medencecsontját műteni, mint a bolond, pedig lehet, hogy a karja van eltörve, vagy a koponyája. Majdhogynem így kényszerültek dolgozni hosszú évtizedekig az onkológusok. Ők azt éppenséggel tudták ugyan, hogy hol van a daganat, de hogy mitől nőtt oda, azt nem. A statisztikához kellett fordulniuk, hogy ha vastagbélrák, akkor így kezelem, ha meg tüdőrák, akkor úgy. Pedig ha lett volna olyan 'molekuláris röntgenjük', ami most már rendelkezésünkre áll, akkor minden daganatnál pontosan meg tudták volna mondani, mi az a hiba, ami a bajt okozza, és kezelhették volna a közvetlenül hibát ahelyett, hogy sokszor szinte vaktában próbálkoznak."

A testet röntgensugarakkal átvilágítani és megtalálni a törött csont helyét – ez már régóta megoldott probléma. A daganatok keletkezésébe belelátnunk viszont azért tartott ilyen sokáig, mert a hiba a molekulák szintjén, konkrétan a sejtjeink örökítőanyagában, a DNS-ben lappang, és az a szekvenálásnak nevezett molekuláris „röntgen", amely e hibák felismerésére alkalmas, csak az utóbbi években vált annyira nagy teljesítményűvé és költséghatékonnyá, hogy immár nemcsak a kutatásban, hanem a gyakorlati orvoslásban is alkalmazható. Ráadásul az eredmények még ma, az újgenerációs szekvenálás – értsd: a DNS-adatok gyors és nagy kapacitású leolvasása – korában sem olyan könnyen értelmezhetők, mint egy csonttörésről készült röntgenfelvétel.

„A júniusi ASCO-konferencián, amelyen nekem is volt szerencsém részt venni, a meghívott díszvendég és az ASCO Science Award idei díjazottja az a Brian Drucker volt, akit bízvást tekinthetünk a molekulárisan célzott daganatkezelés prófétájának – zárja a beszélgetést egy felemelő történettel dr. Peták. – Ő volt az, aki az 1990-es évek végén legendásan nagy harcot folytatott azért, hogy egy eredetileg gyulladásgátlónak fejlesztett hatóanyagot daganatellenes gyógyszerként alkalmazhasson. Úgy érvelt: ha – amint az már akkor is ismert volt – a leukémiák egy csoportjának ugyanaz az Abl nevű gyulladáskeltő fehérje a hajtómotorja, amit a hatóanyaggal eredetileg gátolni kívántak, akkor a gyulladáscsökkentő szernek az Abl-génhibás leukémiákban is működnie kell. Érvelését pontosan arra a gondolatra alapozta, hogy a tünet helyett – lehet az gyulladás vagy daganat – a valódi kiváltó okot, a molekuláris szintű hibát kell célba vennünk. Érvelését a legtöbb orvos és tudós lesöpörte az asztalról, mondván: egy daganat sokkal bonyolultabb dolog annál, semhogy egy egyetlen célpontra ható gyógyszer elpusztíthassa."