Elérhetetlen terápiák karnyújtásnyira
Több olyan diagnosztikai módszer és készítmény létezik, amelynek hatásossága bizonyított, ám a közfinanszírozott ellátásban nem elérhető, írja az MNO.
Sokan az új gyógyszerek szerepét, az általuk nyújtotta lehetőségeket is túlértékelik. Ezek a készítmények ugyanis nagyon drágák, és bár ha adott genetikai háttérrel rendelkező válogatott betegcsoport kapja őket, akkor valóban hatékonyak lehetnek, ám ha valaki nem tartozik a szerencsések közé, akkor alkalmazásuk teljesen felesleges.
– Nagyságrendileg 300-féle daganattípus van, melyeket 600 daganatgén okozhat. Ezek kódolják azokat a kóros fehérjéket, amelyek miatt a daganatos betegségek kialakulnak. Ezeket a gének által kódolt fehérjéket célozzák a legújabb daganatellenes gyógyszerek – mondja az MNO-nak Peták István, a precíziós onkológiai ellátáshoz szükséges diagnosztikai, informatikai fejlesztésekkel foglalkozó Oncompass tudományos igazgatója.
A helyzetet az bonyolítja, hogy a jelenleg ismert 600 génnek 3 millió egyedi mutációja fordulhat elő, egy betegben pedig több hibás gén is lehet. Emiatt kell külön szoftver és szakértői csapat, amely a vizsgálatokat kiértékeli. Ezt a munkát elsősorban molekuláris infobionikusok végzik – ők főképp molekuláris biológiát és matematikát tanulnak, itthon jelenleg csak a Pázmány Péter Katolikus Egyetemen képzik őket. Munkájuk segíti összekapcsolni az egyes gyógyszereket a konkrét daganatokkal, ezáltal lehetővé téve a személyre szabott terápiát.
Egy-két daganatgén vizsgálatára már az állami rendszerben is van mód: ezek azok a gének, amelyeknek fehérjéire már van finanszírozott, törzskönyvezett gyógyszer. Ezeket a vizsgálatokat a célzott gyógyszerek rendelése előtt kötelező elvégezni az onkológiai centrumokban, anélkül a gyógyszer nem is adható. Tüdőráknál például már van olyan gyógyszer, amelynek finanszírozását konkrét biológiai marker meglétéhez kötik, de pusztán azért, mert az azzal nem rendelkező betegeknél a célzott készítmények hatástalanok. Olyan tüdőrákra való gyógyszer is van, amelyet csak eredményességi alapon finanszíroznak. Ennél az első hónapok kezelését a gyógyszergyár támogatja, ha pedig a beteg reagál a kezelésre, a társadalombiztosító is fizet. Magyarán a biztosító biztosra megy. A gond viszont az, hogy az állami rendszerben nem igazán érhetőek el azok a komplex molekuláris diagnosztikai vizsgálatok és kapcsolódó informatikai szolgáltatások, amelyek részletes képet adnak a daganat molekuláris hátteréről, hogy ezzel pontosabban előre lehessen jelezni a forgalomban lévő célzott gyógyszerek hatásosságát vagy hatástalanságát.
A személyre szabott onkológiai kezelésekre fókuszáló program 3 évig fut 3,2 milliárd forintos keretből. Szervezésében és lebonyolításában az Egyesített Szent István és Szent László Kórház, az Országos Onkológiai Intézet és két vállalkozás, az Oncompass Medicine és a 4iG vesz részt, célja pedig az, hogy a László Kórház vezetésével elinduljon egy olyan klinikai vizsgálat, amely felméri a jelenlegi kezelések hatékonyságát, illetve olyan molekuláris biomarkereket határoz meg, amelyek a jövőben hatékonyabbá, egyben költséghatékonyabbá tehetik a kezelési stratégia kiválasztását. A másik cél, hogy létrejöjjön egy olyan adatbázis, amelyből kiderül, hogy a hazai daganatos betegek tumorát milyen gének hibái okozzák leginkább. Ezt a részletes onkogenomikai vizsgálatot az Országos Onkológiai Intézet végzi. A program célja az is, hogy az adatbázis által létrejöjjön egy olyan rendszer, amely a molekuláris diagnosztikára épülő kezelések döntéshozatalát informatikailag támogatja.
– A precíziós onkológia paradigmaváltást hozhat, innentől kezdve ugyanis a gyógyszerekkel a génhibák miatt rosszul kódolt kóros fehérjéket lehet támadni. Ezt speciális gyógyszerek alkalmazásával lehet elérni, és bár Magyarországon ezek közül nem mindegyik finanszírozott, a világon már 58 ilyen készítmény érhető el. Emellett 450 klinikai vizsgálat is folyamatban van. Ilyen célzott terápia leginkább a tüdőrák, a vastagbélrák és az emlőrák ellen áll rendelkezésre, de ritkább daganatok esetében is egyre több a lehetőség – mondja Peták István. A program tulajdonképpen azt fogja vizsgálni, hogy ezen célzott készítmények használata, illetve a diagnosztikai vizsgálatok bevezetése milyen eredményt hozna a gyakorlatban.
Olyan öntanuló informatikai rendszert is létrehoznak majd, amely a terápiás válaszok függvényében – tehát a betegek gyógyulásától függően – fejlődik, és egyre jobban összefüggésbe tudja hozni a genetikai eltéréseket a terápiára adott válasszal. Itt jön a képbe a társadalombiztosítás, amely ezáltal könnyebben és gyorsabban kiválaszthatja azokat a célzott gyógyszereket, amelyeknek tényleg hasznuk van. Ez azért is fontos, mert ezek a készítmények nagyon drágák, ha pedig nem a megfelelő betegen alkalmazzák őket, hatástalanok.
A precíziós onkológiai programok bár drágák, de a költséghatékonyságot növelik. Ennek oka egyszerűen az, hogy vele a gyógyszer-rezisztenciát előre lehet jelezni, ezáltal a beteget meg lehet óvni azoktól a felesleges kezelésektől, amelyek havonta kerülnének több millió forintba.
