hirdetés
2024. november. 04., hétfő - Károly.
hirdetés
hirdetés

Személyre szabott kezelés gyerekeknek

A gyermekkori daganatok a gyerekeket érintő halálokok listáján a második helyen szerepelnek, évente 250-300 új megbetegedést azonosítanak.

Bár a betegség előfordulása viszonylag ritka, a beteg és családja számára, sőt a társadalom számára is felbecsülhetetlen veszteség. A gyermekek hatékony gyógyítása nagy szakmai kihívást jelent, mivel az alacsony esetszám nagy genetikai variabilitással társul. Ezért nehéz hatásos gyógyszerkészítményeket és megfelelő terápiás stratégiákat kifejleszteni. Az eddigi kutatások szerint a gyermekkori daganatokban azonosított genetikai hibák csak részben fednek át a felnőttkori megbetegedésekhez köthető génhibákkal. A gyermekkori daganatok kezelése széleskörű molekuláris jellemzését és a felnőttkori daganatokra jellemző génhibák spektrumán kívül eső genetikai eltérések azonosítását igényli. Erre az NGS technológia és a teljes exom vizsgálat (WES) nyújt lehetőséget.

A daganatok kialakulásában a genetikai tényezőknek meghatározó szerepe van. A daganat szövetekből származó molekuláris genetikai információ és annak beépítése a kezelési stratégiákba új korszakot nyitott az onkológiában, amelyet ma precíziós onkológiaként definiálunk. A személyre szabott kezelési stratégiák kialakításkor a kezelőorvosnak naprakészen ismernie és követnie kell a publikált tudományos eredményeket, a rendelkezésre álló konvencionális és célzott terápiás hatóanyagokat, azok elérhetőségét (törzskönyvezett-e, közfinanszírozott-e, klinikai vizsgálat keretében hozzáférhető-e), továbbá a nemzetközi ajánlásokat és össze kell kapcsolnia a beteg kórtörténetével és az azonosított genetikai hibáival, ismerve azok funkcionális jelentését. Ez a feladat információ technológiai eszközök nélkül nagyon nehéz.

Az Oncompass Medicine Kft. nemzetközileg vezető a farmakodiagnosztikai tesztek fejlesztésében és az NGS technológia klinikai alkalmazásában továbbá innovatív orvosi döntéstámogató algoritmusok és információ technológiai rendszerek fejlesztésében. Cégünk 2016-ben a Szilicium völgyben, a világ legnagyobb személyre szabott orvoslással foglalkozó konrenciáján (PMWC) mutatta be nagy sikerrel a saját fejlesztésű online orvosi döntéstámogató szoftverének (Precision Medicine Calculator) első verzióját. A Calculator nemzetközi szabadalmaztatási igénnyel és CE védjeggyel rendelkezik.

Az Oncompass Medicine Hungary Kft a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Alap KFI-16 kódszámú, Vállalatok K+F tevékenységének támogatása pályázati kiíráson 403 077 524 Ft vissza nem térítendő támogatást nyert. Az „ONCOMPASS-WES-PED Molekuláris diagnosztikai eljárás és orvosi döntéstámogató rendszer gyermekkori daganatok személyre szabott kezeléséhez” című és KFI_16-1-2016-0048 azonosító számú projekt megvalósítása 2017.01.02. napjától 2018.12.31. napjáig tart.

A pályázatban olyan WES-alapú orvosi döntéstámogató rendszert fejlesztenek daganatos gyermekek számára (ONCOMPASS-WES-PED), mely ötvözi a génhibák azonosítására legalkalmasabb és legkorszerűbb szekvenálási technológiák és az Oncompass Calculator döntéstámogató szoftvere képességeit a daganatos gyerekek leghatásosabb kezeléséhez. Fejlesztéseik érintve az elemzési algoritmusukat és az evidencia adatbázisuk gyerekkori daganatokra való kibővítését, forradalmasítani és egységesíteni fogja a WES-alapú vizsgálatok kiértékelését és klinikai interpretációját. A fejlesztésekkel 3-4 hétre kívánjuk rövidíteni a molekuláris információ alapú terápiás döntésig eltelt időt is. A gyerekkori daganatok kezelésének ez az újszerű megközelítése nemcsak hazai, hanem nemzetközi viszonylatban is újdonságtartalommal bír. A program megvalósítása nemzetközileg versenyképesebbé teszi Magyarországot a gyermekkori daganatok diagnosztikája, betegellátása, sőt az innovatív gyógyszerkutatás terén is.

A személyre szabott, precíziós orvoslással kapcsolatos innovatív fejlesztések társadalmi haszna a jobb betegellátásban, gazdasági haszna pedig a gyógyszerkutatások segítésében (racionális hatóanyag tervezés, biomarkerek azonosítása, klinikai vizsgálatokhoz történő betegcsoportok rekrutálása), az egészségügyi ellátáshoz kapcsolódó kiadások csökkentésében és költséghatékonyságának növelésében nyilvánul meg (pl. már törzskönyvezett hatóanyagok új indikációkban történő használatához beteg célcsoportok azonosítása, a klinikai fejlesztés és a hatóanyagok regisztrációs költségeinek csökkentése).
 
Az ilyen komplex termékekre folyamatos igény mutatkozni külföldi és hazai viszonylatban is. 2014-ben a világ személyre szabott, precíziós egészségügyi piacának aggregált értékét 1007 Mrd dollárra becsülték. Ez 2022-re 2500 Mrd dollár közelébe emelkedik (Global Personalized Medicine). Magyarország és Közép-Kelet-Európa nem maradhat ki az onkológiai ellátást forradalmasító fejlesztésekből, a várható eredmények hasznosításából. A vizsgálatok hosszútávon hozzájárulnak a daganatos betegség miatti halálozási ráta csökkenéséhez, növelik a megnyert életévek és a munkában eltöltött évek számát, ami GDP növelő tényező.
 
A daganatos betegek molekuláris valamint klinikai profiljára vonatkozó adatok integrálása, és közös adatbázisban történő strukturált rögzítése lehetővé teszi költséghatékony, innovatív klinikai viszgálatok Margyarországon történő szervezését és lefolytatását, amely egyrészt segíti a hazai kutatócégeket és egészségügyi intézményeket, végső soron adók és járulékok formájában az államot.
 
A projekt és a termék sikerességét az Oncompass Medicine Kft. több ezer betegen végzett molekuláris diagnosztikai eredményei, valamint a cég orvos alapítója, dr. Peták István szavatolja, aki Gábor Dénes Díjban részesült a rákuttatás terén végzett műszaki innovációs tevékenységéért. Hazai és nemzetközi gyermekonkológiai központokkal működnek együtt, ez lehetővé teszi, hogy a termék beépüljön a mindennapi onkológiai ellátásba.
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés