Jobb életminőséget biztosítanak az új terápiák
Myeloma, a sokoldalú, rejtőzködő betegség
Klinikailag és biológiailag egyaránt sokszínű betegség, változatosságát a genetikai háttér határozza meg. Éppen ezért a kórkép kezelésében is a kombinációknak jut a főszerep: mind a hazai, mind pedig a nemzetközi irányelvekben a triplet, azaz három gyógyszer egymás melletti alkalmazása a javasolt terápia.
A myeloma kezelésére az utóbbi években számos új szert fogadott be az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (FDA), valamint az Európai Gyógyszerügynökség (EMA), amely szerekkel klinikai vizsgálatokban a hazai szakemberek is számos jó tapasztalatot szerezhettek. Mint azt prof. dr. Illés Árpád, a Debreceni Egyetem Hematológiai Tanszékének vezetője, a Magyar Hematológiai és Transzfuziológiai Társaság elnöke magyarázza, négy-öt olyan új gyógyszer is van a myeloma kezelésének palettáján, amelyekkel már idehaza is találkoztak a szakemberek, így mind nagyobb az igény a készítmények különböző kombinációinak másod-, harmad-, vagy negyedvonalbeli, széleskörű használatára.
A myeloma citogenetikai sokoldalúsága miatt minden beteg egyénre szabott terápiát igényel, a kezeléseket a rizikóprofil és a hozzáférhetőség határozza meg. A konvencionális terápiák eredményei – különösen a nagy rizikójú myelomás betegeknél – jóval rosszabbak, mint az új, innovatív gyógyszer hozzárendelésével végzett triplet terápiák. Ezek ugyanis jelentősen, 15-25 százalékkal növelik az eredményességet és a túlélést, és csökkentik a progresszió kockázatát.
A korszerű kezelés mellett a betegek hosszabb ideig lehetnek tünet- és gyógyszermentesek, javul az élettartamuk és az életminőségük – magyarázza a professzor. Transzplantáció és megfelelő, korszerű kezelés mellett a myeloma akár tíz-tizenöt évre is visszaszorítható.
A myeloma rejtőzködő betegség, jellegtelen tünetei miatt sokszor véletlenül ismerik fel az orvosok. A betegek a csontfájdalmak miatt reumatológushoz, háziorvoshoz fordulnak, vagy veseelégtelenség okán nephrológust keresnek fel, esetleg a vérképben tapasztalt eltérések miatt belgyógyászatra kerülnek. Azonban Illés Árpád hozzáteszi, hogy miután a szerteágazó klinikai tünet-együttes hátterében fény derül a myelomára, a betegek irányítása és kezelése nagyon egységes, hiszen csak a hematológia rendelkezik azokkal a feltételekkel, ismeretekkel és gyógyszerekkel, amelyekkel a betegség kezelhető és élethosszig gondozható.
A plazmasejtes myeloma kezelésében az elmúlt évtizedben történt döntő előrelépéseket hangsúlyozza prof. dr. Borbényi Zita, aki szerint olyan speciális hatékonyságú szerek jelentek meg a terápiában, amelyek amellett, hogy alapvetően változtatják meg a betegek életminőségét, már nem általános hatású daganatölőszerek, hanem egy-egy jelátviteli útvonalon keresztül képesek a rosszindulatú nyiroksejtek elpusztítására. Egy-egy gyógyszercsoport igen eltérő hatással bír, és ezeken belül is különböző mellékhatás-profilú és hatékonyságú szerek vannak, amelyek viszont önmagukban alkalmazva kevésbé hatékonyak, mint kombinációkban.
A gyógyszerkombinációkba kerülhetnek régebbi, az immunológiai környezetet módosító, a sejten belül az anyagcserét megváltoztató szerek, amelyek a terápiák sok éve bevált készítményei. Vannak azonban olyan újabb, módosított molekulák, amelyek akkor is hatékonyak, amikor a bevált szerek már nem igazán fejtik ki a hatásukat – magyarázza a Szegedi Tudományegyetem II. számú Belgyógyászati Klinikájának professzora, hangsúlyozva, hogy az új szerekkel végzett klinikai vizsgálatok eredményei meggyőzőek a szakma számára. Hozzátette azt is, ha a terápiához több készítmény közül lehet választani, figyelembe véve a mellékhatásokat is, az a beteg számára a leghatékonyabb és legkevésbé ártalmas kezelést jelenti. A hármas kombinációban alkalmazott terápiában a három szer három eltérő támadásponton igyekszik elpusztítani a kóros sejteket, azonban a betegség kiújulásakor már nem érdemes ugyanazzal a kombinációval próbálkozni, hiszen egészen más hatásmechanizmus érhető el az előző molekula modernebb, módosított változatával.
A myelomás betegek gyógyíthatatlanok, de általános állapotuk, életminőségük az innovatív szerekkel kombinált terápiákkal javítható. Bár az elmúlt években jelentősen javultak a túlélési mutatók, a legmodernebb terápiákhoz a betegek egyelőre csak a méltányossági keret terhére juthatnak hozzá. A jövőt az innovatív immunmoduláns szerek, a proteoszómagátlók és az antitestterápiák hagyományos gyógyszerekkel való kombinálása jelenti, ezek tételes finanszírozása a javítaná a terápiákhoz való hozzáférést és az esélyegyenlőséget valamennyi beteg számára.
