A magzati hemoglobin lehet a kulcs a sarlósejtes anémia kezelésében
A marylandi Bethesda Nemzeti Szív-, Tüdő és Hematológiai Intézetének kutatócsoportja a Science Translational Medicine folyóiratban egy olyan új génterápiás eljárásról számolt be, melynek segítségével hatékonyabban vehető fel a küzdelem az elsősorban afrikai és mediterrán származású betegeket érintő sarlósejtes anémia ellen.
A kulcs a felnőttkorinál sokkal jobb oxigénszállító képességgel rendelkező magzati hemoglobin termelődésének újbóli beindítása. Ezt a kutatók egyelőre egér és makákó modellszervezeteken módosított lentivírus vektorral bejuttatott mikroRNS-ekkel érik el.
Az új lentivírus vektor igen érdekes, mert a fejlesztések során specifikussá tették, hogy célzottan csak a vérképző sejteket érje el. Ezzel az eljárással a BCL11A gén expressziójának kiütésén keresztül a kutatók sikeresen állították vissza a magzati korban képződő gamma-globin termelődését, ami azért fontos lépés, mert ez a fehérje nem “sarlósodik”, és közvetlenül csökkenti a sarló alakú hemoglobin mennyiségét.
