A biológiai terápia forradalma
Sir Ravinder Maini indiai–brit orvosprofesszort, az ízületi gyulladással járó reumatoid artritisz elleni hatékony gyógymód úttörőjét tüntette ki idén a Semmelweis Egyetem nemzetközi tudományos elismerésével, a Semmelweis Budapest Awarddal. A kutató fiatalkoráról és fő felfedezéséről beszélt a MNO-nak.
– Soha nem tért vissza hosszabb időre Afrikába vagy Indiába?
– Nem, tizenhat éves koromtól kezdve egész életemet Nagy-Britanniában éltem le. Tudományos pályám igazán 1968-ban indult be, amikor elnyertem egy immunológiai kutatói ösztöndíjat a citokinek kutatására. Ezek olyan molekulák, amelyek segítségével a sejtek kommunikálnak egymással, és fontos funkciót töltenek be egy sor immunológiai folyamatban, például a gyulladások létrejöttében. Különösen a citokinek egyik tagja, a tumornekrózis-faktor (TNF) érdekelt minket, amelyről a nyolcvanas években végzett kísérletsorozatunk által bizonyítottuk, hogy központi szerepet játszik a reumatoid artritisz betegség hátterében rejlő ízületi gyulladások és a szövetpusztulás kialakulásában.
– Alapvetően miért termelik a gyulladásos sejtek a TNF-et?
– E citokinnek egészséges szervezetben fontos, pozitív funkciója van. A TNF eredetileg védelmező molekula, méghozzá a fertőzések elleni védelemben van szerepe. De a reumatoid artritisz esetén túl sok termelődik belőle. Ennek oka mindmáig ismeretlen. Az azonban világos, hogy valami miatt felborul a szervezet homeosztázisa. Tudvalevő, hogy minden biológiai rendszer működése szigorúan szabályozott. Ha megzavarjuk a működést, azonnal beindul valamilyen reakció abból a célból, hogy a rendszert visszazökkentse a normális állapotába. Ez a homeosztázis, amely reumatoid artritisz esetén felborul, és megbomlik az egyensúly a hatás és az ellenhatás között. A rosszul működő mechanizmus miatt termelődik több TNF, és ezt javíthatjuk ki TNF-blokkolók adásával.
– A felfedezés óta eltelt két évtizedben a TNF-blokkolók beváltották a hozzájuk fűzött reményeket? A reumatoid artritisz mára gyógyíthatóvá vált?
– A gyógyítható kifejezés nem állja meg a helyét, ugyanis a betegeknek egész életükben szükségük van a kezelésre. Ezért én inkább a kezelhető szót használnám. De a TNF-blokkolók hatalmas változást idéztek elő a reumatoid artritiszesek életminőségében. Ma a betegek nyolcvan százaléka kezelhető és szinte normális életet tud élni. Tovább tudnak dolgozni, sportolhatnak, házi munkát végezhetnek, vakációzni mehetnek a családjukkal. Többé már nem látni ezeket a betegeket kerekesszékben a kórházakban.
– Ezek szerint ma minden reumatoid artritiszes TNF-gátlókat kap?
– Nem, a hatvan százalékuk hagyományos gyógyszerekkel is kezelhető. A fennmaradó negyven százaléknak van szüksége további kezelésre, például TNF-ellenes antitestekre. Ezekből ma már sok van a piacon. A miáltalunk kifejlesztett két készítményt 1992-ben kezdték forgalmazni, amelyek szabadalma az évezred végére le is járt, így lehetőség nyílt generikus készítmények piacra dobására. Így jelenleg kilenc különféle, a betegek kezelésére használható TNF-ellenes antitest létezik. Ma már a biológiai gyógyszerek majdnem olyan elterjedtek, mint a kémiai készítmények. Ezek nemcsak autoimmun betegségek kezelésére használhatók, de a rákterápiában és sok más kór gyógyításában is szerepet kaptak. Ha megnézzük a jelenleg is klinikai tesztelés alatt álló új gyógyszereket, minden kémiai készítményre jut egy biológiai. Utóbbiak hátránya egyelőre, hogy a legtöbbet injekcióval kell beadni, szinte egyikből sem létezik tabletta. Viszont még így is a világon legkelendőbb tíz gyógyszer közül három TNF-ellenes antitest, és 2015-ben ezek forgalma elérte a 30 milliárd dollárt, mondhatni „kasszasiker” gyógyszerek.
