Szokatlan gyorsaság

A translational research születése és első lépései

Új hatásmechanizmusa mellett kifejlesztésének tudományos és üzleti modelljével is kitűnik a rákgyógyszerek közül a bortezomib, amelynek példájával bemutathatjuk az angolszász terminológiában translational research-nek nevezett tudományterület lényegét.

Cambridge-ben (Massachusetts) 1995 szeptemberében Myogenics néven céget alapított néhány kutató, aki a fokozott fehérjebontással összefüggésben kialakuló izomsorvadás lassítására keresett megoldást. Kezdeti eredményeik azonban a rákkutatás felé terelték őket, majd a gyógyszeriparban szokatlan gyorsasággal – az első klinikai vizsgálatoktól számított 4 és fél éven belül – sikerült piacra vinniük új terméküket (a hatóanyagról lásd keretes írásunkat).
A siker egyik oka abban keresendő, hogy a vizsgálatok az alapkutatás és az alkalmazott kutatás között elhelyezkedő, az angol terminológiában translational research- nek nevezett ágazatban folytak.
A siker másik fontos tényezője az lehetett, hogy a bortezomib fejlesztői mindvégig igen szorosan és eredményesen tudtak együttműködni akadémiai kutatóhelyekkel, ily módon különösen gyorsan növekedett a proteaszómával kapcsolatos tudásanyag mennyisége is. Így nagyon hamar kiderült, hogy a proteaszóma kiemelkedően fontos szerepet játszik az NF-kappa-béta aktivációjában, majd nem sokkal később az, hogy a proteaszómát gátló szerek in vitro körülmények között gátolják a rákos sejtek szaporodását. Ettől kezdve a kutatók érdeklődése teljes mértékben a rákkutatás felé fordult, munkakapcsolataikat is ezen a vonalon erősítették tovább.