Fordulópont a genetikai eredetű szívbetegség gyógyításában
A kutatók azt remélik, hogy tartósan tudják korrigálni vagy "elhallgattatni" a genetikai kardiomiopátiát okozó mutáns géneket, írja az Index.
Az Egyesült Királyságban mintegy 260 ezer ember szenved öröklött szívizombetegségben, amely bármely életkorban hirtelen halált okozhat. Hetente tizenkét 35 év alatti ember hal meg nem diagnosztizált szívbetegségben, amelyet nagyon gyakran genetikai kardiomiopátia okoz – írja az Index.
A betegeknél 50-50 százalékos a kockázata annak, hogy a hibás gének minden gyermekükre átöröklődnek, és gyakran előfordul, hogy egy család több tagja is szívelégtelenségben szenved, szívátültetésre szorul vagy fiatalon meghal.
Az új kutatási program keretében a szakértők azt remélik, hogy tartósan tudják korrigálni vagy "elhallgattatni" a szívproblémát okozó mutáns géneket.
Christine Seidman, az amerikai Harvard Medical School orvosprofesszora és a CureHeart projekt társvezetője elmondta, hogy az elképzelés szerint „meg kell javítani a szíveket”, és vissza kell állítani a normálisabb működést.
A legtöbb mutáció, amelyet betegeinkben találunk, gyakran mind a DNS-kód egyetlen betűjét változtatja meg. Ez felvetette annak a lehetőségét, hogy megváltoztathatjuk ezt az egyetlen betűt, és visszaállíthatjuk a kódot, hogy az egy normális gént hozzon létre, normális funkcióval – mondta Seidman. Hozzátette, a cél az, hogy „helyrehozzuk a szíveket, stabilizáljuk őket ott, ahol vannak, és talán visszaállítsuk a normálisabb működést”.
