A gyógyszerezhetetlen alfa-szinuklein fehérje mRNS terápiája Parkinson-kórban
A Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) folyóirat közölte a Floridában működő Scripps Research Institute kutatóinak cikkét, amelyben a Parkinson-kór egyik fő patológiás elváltozásának számító alfa-szinuklein fehérje szintjét csökkentették egy mRNS alapú eljárással.
A módszer lényege, hogy a protein képződéséhez szükséges kódoló mRNS-t célozták meg. Ehhez két készítményt, az alfa-szinuklein létrehozásához szükséges mRNS-t megkötő Synucleozid-2.0, valamint az mRNS-t lebontó Syn-RiboTAC kettősét használták fel, azaz még a fehérje kialakulása előtt sikerült egy blokádot beiktatniuk. Erre a forradalmian új eljárásra azért volt szükség, mert a hagyományos módszerek, mint például az antitestek vagy az antiszensz oligonukleotidok csak korlátozottan hatásosak olyan esetekben, amikor stabil térszerkezettel és kötőhelyekkel nem rendelkező, “rendezetlen” fehérjék megcélzására használják őket.
További jelentős eredmény, hogy Parkinson-kóros betegekből származó neuronokban laboratóriumi körülmények között a Syn-RiboTAC közvetett módon képes volt a diszregulált gének körülbelül felénél visszaállítani a normál expressziót.
