Egérembriókban már sikerült
A Down-kór kezelése már a méhben?
Amerikai kutatóknak sikerült egérembriók Down-kór-ekvivalens betegségét gyógyítani – adta hírül a NewScientist. A tudósok szerint a későbbiekben remélhetőleg emberben is alkalmazható kezelés óriási jelentőségű lesz azoknak a családoknak, akik magzatjuk Down-kórjának diagnózisa után nem akarják az abortuszt választani.
Az ember Down-kórja a 21-es kromoszóma triszómiájának következménye, egerekben kísérleti célból az egyik 16-os kromoszóma egy darabját duplázták meg, a normális szám feletti kromoszómadarab az ember Down-kórjához hasonló tüneteket hoz létre az egerekben. Mindkét faj triszómiás egyedeiben késik bizonyos motoros és szenzoros képességek fejlődése, tanulási nehézségek jelentkezhetnek náluk, és életük későbbi szakaszában Alzheimer-kór szerű szimptóma alakulhat ki.
Korábbi kutatások szerint a GABA neurotranszmitter gátlása a triszómiás egerekben javította a kognitív funkciókat. A kaliforniai Stanford Egyetemen Craig Garner és kollégái Ginkgo biloba kivonatot (bilobalide), illetve egy pentylenetetazole nevű szert adtak triszómiás egereknek. Mindkét anyag gátolja a GABA agyi működését, aminek következtében az egerek kognitív teljesítménye, memóriája hosszú távon javult.
Az is ismert, hogy Down-kórban az agyi glia-sejtek (az idegsejtek fejlődését szabályozó sejtek) a normálisnál kevesebb szabályozó fehérjét állítanak elő. A Current Pharmaceutical Design című szaklapban (DOI: 10.2174/138161207780618957) megjelent kísérlet tanúsága szerint, ha a kutatók ezen szabályozó fehérjék bizonyos szegmenseit (NAP és SAL) Down-kóros emberek idegsejtjeinek tenyészetéhez adták, az megakadályozta az idegsejtek degenerációját.
Ezen ismeretek birtokában a NewScientistben ismertett kutatás vezetője, Catherine Spong és kollégái, a marylandi National Institutes of Health munkatársai triszómiás magzatokkal terhes egerekbe injektálták a fehérjedarabokat. A megszületett egerek ugyanolyan gyorsan fejlődtek, mint normális társaik, és gliasejtjeik normális mennyiségű szabályozó fehérjét termeltek. A kísérlet következő lépéseként Spong közvetlenül a magzatokba fogja juttatni a fehérjét, ami a prenatális kezelés lehetőségét alapozhatja meg.
forrás: NewScientist