Rákos őssejteket elimináló génterápiát értékelnek klinikai vizsgálatban
A University of California San Diego és az Ionis Pharmaceuticals közös kutatócsoportja a Cell Stem Cell folyóiratban egy olyan génterápiás kezelés sikeréről számolt be, amely a jövőben a mielóma multiplex ellen használható majd fel.
A rákos sejtek gyakran válnak ellenállóvá az onkológiai terápiákkal szemben, mivel őssejtek révén képesek a megújulásra. A kutatók azt az IRF4 gént csendesítették egy szelektív antiszensz nukleotiddal, mely a rákos sejtek szaporodásért és túléléséért felelős. A vizsgálatot egereken végezték, és míg a kezeletlen kontroll csoport állatai közül egy sem élte túl a vizsgálatot, a kettő-hat hetes terápiát követően a kezelt egerek 70-100%-a még életben volt.
Egy másik, emberi sejteken végzett in vitro kísérletben a készítmény sikeresen eliminálta a rákos őssejteket úgy, hogy egyrészt az egészséges sejteket nem károsította, másrészt megnövelte a rákos sejtek érzékenységét a konvencionális onkológiai terápiákkal szemben. Az Ionis már el is indított egy fázis I klinikai vizsgálatot, melyben relapszáló illetve refrakter mielóma multiplexben szenvedő betegnél értékelik a szert.
