Gyógyítás
Hatékony a vakság egyik típusának génterápiás kezelése
.jpg)
Egy évvel a génterápiás beavatkozás után a fiatalon teljes vakságot okozó állapottal élő páciensek közül háromnak a látása folyamatosan javul, negyedik társuk pedig a digitális óra számait tudja leolvasni – adták hírül szerdán amerikai kutatók.
Az új módszerrel kezelt, korábban hivatalosan vaknak nyilvánított három önkéntes látásjavulása tovább tart, jelentették a New England Journal of Medicine című folyóiratban. „A kezdeti javulás igen jelentős volt és hetek alatt zajlott le” – idézte fel Artur Cideciyan, a Pennsylvania Egyetem munkatársa.
A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása. Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet.
Az önkéntesek valamennyien az RPE65 jelű gén hibás változatát hordozzák, ezért a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.
A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítóként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe a retina mögé adott injekcióval.
Három hónappal azután, hogy a páciensek szemébe injektálták a jól működő gént, mindhárman észlelték a fényeket. Az egyik önkéntes retinájának kezelt részével is megtanult látni, egy másik területtel, mint amelyet általában használunk. Cideciyan elmondta, hogy a nő egyes esetekben a szokásos retinaterületet használja, máskor automatikusan „átkapcsol” szeme a kezelt területre.
Egy évvel a génterápiás eljárás után nem jelentkezett káros immunválasz a pácienseknél, hangsúlyozták a kutatók, akik biztonságosnak és eredményesnek találták a kezelést.
MTI
