Biostatisztika 26. - Más ember az orosz, más ember a porosz

A címbeli alapigazságot Eric Knight hőse, Sam Small fogalmazta meg (Szerb Antal tolmácsolásában). S eme egyszerű tény mostanában egyre több fejtörést okoz a klinikai és epidemiológiai vizsgálatok tervezőinek. Hiszen nem lehet ezt a „másságot” betegségenként, országonként, társadalmi csoportonként kvantifikálni. Akkor viszont hogyan vonható le az egész betegpopulációra érvényes, megbízható következtetés egy-egy gyógyszerre vagy gyógyítási eljárásra vonatkozóan? 
Sokan – tévesen – azt hiszik, hogy a klinikai és epidemiológiai vizsgálatokban részt vevő betegminta éppúgy reprezentatív (azaz a fontosabb alcsoportok hasonló arányban vannak jelen, akár a teljes betegpopulációban), mint a társadalomra vonatkozó felmérésekben. A klinikai vizsgálatoktól nem is várható el a reprezentativitás, akkor sem, ha egyre több országra és centrumra kiterjedő vizsgálatokat terveznek. A vizsgálóhellyel szemben támasztott szigorú minőségi követelmények eleve sok helyszínt kizárnak. A vizsgálatban való részvétel ténye önmagában is szűr: a fejlettebb országokban a betegek nagy hányada úgy gondolja, hogy a tudomány fejlődéséhez járul hozzá, és emiatt akar részt venni a vizsgálatban (vagyis kimaradnak azok, akik nem bíznak a kutatásban, vagy nem is tudnak róla), míg a rosszabb egészségügyi ellátású országokban a betegek az ingyen gyógyszer és a nagyobb odafigyelés reményében írják alá a beleegyező nyilatkozatot (távol maradnak a jobb anyagi helyzetűek). 
A gyógyszerkipróbálás eredményét épp ezért általában csak arra a régióra tartják érvényesnek, amelyben a klinikai vizsgálat történt. Hogy mégse kelljen minden régióban a teljes vizsgálatot megismételni, ún. áthidaló vizsgálatokat (bridging study) végeznek, amelyek során célzottan a régiók és etnikai csoportok közötti különbségeket elemzik. 
A probléma ott kezdődik, amikor az eredmények még egyetlen régióra sem extrapolálhatók. Az Egyesült Államokban például az afroamerikaiak messze számarányuk alatt vesznek részt a klinikai vizsgálatokban, holott a később gyógyszerré váló kísérleti szernek ők is fogyasztói lesznek – bár a forgalomba hozatal idején kevés az információ arról, hogy az ő körükben mekkora a hatás, vagy esetleg milyen sajátos mellékhatások lépnek fel. Egyetlen országon belül pedig nem szoktak áthidaló vizsgálatokat végezni. Egyesek szerint a probléma inkább társadalmi, mint orvosi eredetű, s azt állítják, hogy a legtöbb gyógyszer ugyanúgy hatna, ha ugyanolyan bánásmódban részesítenék a betegeket. Jó példa a daganatos betegségeké, amelyek a „tapasztalat” szerint rövidebb és drasztikusabb lefolyásúak az afroamerikaiak körében, ezért úgy tartják, hogy a gyógyszerek nem hatnak ugyanolyan mértékben, mint a fehér bőrűeknél. Erre rácáfoltak azok a klinikai vizsgálatok, amelyekben semmilyen túlélésbeli különbséget nem találtak az etnikai csoportok között, ha a kezelés színvonala egyforma volt. A biostatisztikusnak tudatosítania kell a kutatás többi szereplőjében, hogy a gyógyszerhatás kimutatására szolgáló statisztikai próbák erejét általában a fő hatásra határozták meg, nem pedig az etnikai csoportok közti különbségek kimutatására. A tény, hogy az etnikai csoport és a kezelés kölcsönhatása nem szignifikáns az elemzésben, nem jelenti azt, hogy nincs is különbség. Talán csak nem sikerült kimutatni a próba alacsony ereje miatt. Ha pedig célzottan a kölcsönhatás megállapítására terveznek vizsgálatot, a próba erején kívül fontos még a rétegezett véletlen besorolás. Ez azt jelenti, hogy etnikai csoportonként külön besorolási listát kell állítani – így a vizsgálat ebből a szempontból is kiegyenlített lesz. 
A jövőben – amikor majd az optimális kezelést genetikai alapon választják ki – az áthidaló vizsgálatok jelentősége bizonyára csökken, hiszen akkor egy sokkal árnyaltabb osztályozás válik majd lehetővé.