A csodadoktorok és a laza szabályozás rontják a regenerációs orvoslás kilátásait
Az őssejt- és a génterápiák orvosi szempontból nagyon ígéretesek, azonban a jogalkotóknak vissza kell szorítaniuk a sarlatánságot és a szabályozatlan eljárások alkalmazását pontosan a kutatás és az orvoslás, lényegében a betegek érdekében. Az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete és az Európai Orvostudományi Akadémiák Szövetsége közös jelentésben elemzi a regenerációs orvosi eljárások helyzetét az Európai Unióban.
A regenerációs orvoslás célja a károsodott funkciók helyreállítása az egyes sejtek, szövetek újraképzése vagy helyettesítése révén, kismolekulájú gyógyszerek, biológiai terápia, őssejt- és génterápia segítségével, írja az MTA honlapján Sipos Géza. A terület az orvostudomány és a molekuláris biológia, valamint az anyagtudomány és a műszaki tudományok különböző megközelítéseit egyesíti, és jelenleg gyógyíthatatlannak számító betegségek, tünetcsoportok gyógyítását ígéri. A regeneratív orvoslás nagy lehetőségeket kínál, és nagy is iránta a lelkesedés, azonban a várakozások távol esnek ezen új terület realitásaitól, pontosabban attól, ahogyan és amennyire a regeneratív orvoslás módszereit jelenleg a klinikai gyakorlatban alkalmazni lehet – figyelmeztet közös jelentésében az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete (European Academies’ Science Advisory Council, EASAC) és az Európai Orvostudományi Akadémiák Szövetsége (Federation of European Academies of Medicine, FEAM).
A regenerációs orvoslás alapja az emberi szervezet természetes regenerációs képességének felerősítése, új technológiákkal való jobb kihasználása. A regenerációs képesség a számos szervben megtalálható őssejteknek köszönhető. A csak embrionális korban megtalálható, úgynevezett pluripotens őssejtek felfedezésével nagyban bővültek a regenerációs orvosi módszerek lehetőségei, ugyanis ezek az őssejtek még valamennyi testi szövetté képesek alakulni. A felnőtt szervezet szövetéből kinyert sejt „visszaprogramozásával” létrehozott őssejt, az indukált pluripotens őssejt alkalmazása pedig a terápia mellékhatásainak és kockázatainak jelentős csökkentését ígéri.
Egyes őssejtkezelések már elérhetők a kórházakban, más eljárások, mint például egyes szövetépítési módszerek (akár természetes vázra, akár biokompatibilis anyagok és 3D nyomtatás felhasználásával) klinikai vizsgálat alatt állnak. Az EASAC és a FEAM jelentése az itt említett módszerekkel, eljárásokkal foglalkozik, de a rákbetegségek kutatásában alkalmazott őssejt- és génterápiás megoldásokkal nem, mert ezen eljárások fő célja a daganat eltávolítása, nem pedig a sérült szövetek regenerálása.
Fontos megjegyezni, hogy az őssejtterápia sem egyetemes gyógymód. Jelentősége abban áll, hogy a kutatások jelen állása szerint segítségével középtávon lehetségessé válhat néhány súlyos betegség – többek között az amiotrófiás laterálszklerózis (A mozgató idegsejtek súlyosbodó degenerációjával, majd pusztulásával járó kórkép.ALS, más néven Lou Gehrig-betegség), az Alzheimer-kór, a cisztás fibrózis, az 1-es típusú cukorbetegség, a gerincvelő-sérülés, az időskori makuladegeneráció, a leukémia vagy a Parkinson-kór – esetében a betegek állapotának számottevő javítása vagy még jobb esetben a gyógyítása.
A verseny árnyoldalai
A globális gyógyszer- és egészségügyi piacon éles a verseny. Ez fokozódó nyomást helyez a szabályozó hatóságokra, s néhányuk a regenerációs orvoslás kapcsán egyre inkább megengedő gyakorlatot folytat – állapítja meg a téma friss szakirodalma alapján az EASAC és a FEAM jelentése.
„A szakemberek arra számítanak, hogy a következő néhány évben gyorsan fog bővülni a regenerációs terápiák piaca. Teljesen természetes, hogy a biotechnológiai ipar és a kétségbeesett helyzetben lévő betegek egyaránt nagy reményekkel tekintenek rá – mondja Giulio Cossu, a Manchesteri Egyetem professzora. – Azonban az őssejt- és génterápiák engedélyeztetésének felgyorsítása kockázatos trend a betegek szempontjából.”
A felfokozott várakozás érthető, hiszen a regenerációs orvoslás lényege a genetikai rendellenességek és más, súlyos betegségek kezelése. Ámde számos kór esetén több meggyőző kutatási eredményre, a kezelés hatásosságára vonatkozó bizonyítékra lenne szükség, különösen a bonyolult hátterű, poligenetikus és az örökletes degeneratív rendellenességek esetén. Fontos szempont az is, hogy a regenerációs orvoslási kutatások valóban a jelenleg gyógyíthatatlan betegségek kezelésére irányuljanak; a szépészeti alkalmazási cél jelenleg helytelen az EASAC és a FEAM szakértői szerint.
A regenerációs orvoslási módszereket bizonyítékokra alapozva szükséges bevezetni a klinikai gyakorlatba. „Ha nem vizsgáljuk meg alaposan e folyamat kulcsfontosságú tudományos kérdéseit, akkor elvesztegetjük a kutatási erőfeszítéseket és a ráfordított befektetéseket is” – teszi hozzá Giulio Cossu, a jelentést író és szerkesztő EASAC-FEAM munkacsoport tagja.
Csodakezelések és etikátlan ajánlatok
Mindeddig a regenerációs orvoslás csak néhány klinikailag indokolt esetben bizonyult hatásosnak, ilyenek például egyes bőrbetegségek. Ennek ellenére egyre több, a hatósági szabályozást megkerülő klinika kínálja a betegeknek a gyógyulás széles lehetőségeit, rendszerint valamilyen őssejtterápiára hivatkozva, hiányosan jellemzett eljárásokkal dolgozva, a kezelés hatásos voltát alig-alig bizonyítva. „Rendszerint interneten hirdetik a szolgáltatásaikat, a fő cél pedig a profit” – magyarázza az EASAC élettudományi programjának igazgatója, Robin Fears.
Az EASAC és a FEAM jelentése arra szólítja fel az Európai Unió illetékes intézményeit, hogy álljanak ellen a nyomásnak, és a betegek érdekeit helyezzék az első helyre. „Amikor egyes tagállamok nemzetgazdaságuk érdekében gyengítik a hatósági engedélyezés standardjait, akkor különösen fontossá válik, hogy az EU, mint jelentős nemzetközi szereplő, megvédje a nemzetközi együttműködésen alapuló egészségügyi engedélyeztetési elveket” – mondja George Griffin, a dokumentumot író munkacsoport társelnöke.
Az Európai Unióban élő betegek jelenleg négy módon részesülhetnek regeneratív orvosi eljárásban:
- Ha a terápia a klinikai vizsgálatokon hatásosnak bizonyult, és az illetékes hatóság is engedélyezte az alkalmazását.
- Ha a beteg klinikai vizsgálat résztvevője.
- A beteg – szigorú feltételek teljesülése esetén – humanitárius okokból részesülhet nem engedélyezett terápiában, amennyiben állapotára engedélyezett terápia nem létezik, és klinikai vizsgálatban sem tud részt venni.
- Ha a beteg közvetlenül maga vásárolja meg a terápiát egy olyan magánklinikán, amelynek szóban forgó tevékenységét nem vizsgálta és nem is hagyta jóvá valamely szabályozó testület.
A dokumentumot író-szerkesztő szakértők elismerik: természetes, hogy a betegek a lehető leghamarabb hatásos terápiákhoz szeretnének jutni, de elemzésükből kiderült, hogy nem érdemes lazítani az engedélyeztetési eljárások szigorán. E folyamatnak átláthatónak és bizonyítékon alapulónak kell maradnia, mert különben az uniós és a tagállami hatóságok, szabályozó intézmények aláássák az orvostudományba vetett közbizalmat.
