3/1. A klinikai vizsgálatok mentén végzett gazdasági értékelés
Az egészségügy mint a gazdaság igen fontos része, hosszú ideje a társadalmi érdeklődés középpontjában áll, hiszen tárgya, az egészség megőrzése, illetve minél teljesebb helyreállítása elemi igény és elvárás napjainkban.
A klinikai vizsgálatok alapján végzett gazdasági értékelést a nemzetközi szakzsargonban „piggy-back analysis”-nek nevezik. Erre döntően a gyógyszerek harmadik fázisú, regisztrációs célú vizsgálata folyamán kerítenek sort, így a költséghatékonysági eredmények már a finanszírozói ártámogatási döntések előtt ismertté válhatnak. A gazdasági értékeléshez szükséges erőforrásfelhasználás-, költség- vagy QALY (Quality Adjusted Life Year)-számításra alkalmas életminőség-adatokat azért érdemes a klinikai vizsgálatok időszakában gyűjteni, mert járulékos költségeik sokkal alacsonyabbak, mint ha a gyűjtést klinikai adatok nélkül, önállóan végeznénk.
A klinikai vizsgálatok eredményei alapján végzett gazdasági értékelés nagy előnye, hogy a betegek prospektív követése randomizált csoportokban történik. Így a vizsgált betegcsoportok közötti költség- és egészségnyereség-különbség nem a betegcsoportok eltérőségéből adódik, azaz a gyűjtött adatok belső validitása kifejezetten erős.
Ugyanakkor a módszernek számos hátránya is van. Az adatgyűjtés időtávja korlátozott, mert a gazdasági adatok gyűjtése is csak addig tart, ameddig a klinikai vizsgálat. Ez különösen a krónikus betegségek fenntartó kezelése esetében jelent gondot, hiszen ilyen kezelések költséghatékonyságát nem lehet rövid, például egyéves időtávban megbecsülni. Az orális antidiabetikumok nem csökkenthetik rövid távon a cukorbetegség mikro- és makrovaszkuláris komplikációinak költségeit, mivel azok csak hosszú távon jelentkeznek. Így a cukorbetegség megfelelő kontrolljának, azaz a hosszú távú komplikációkat megelőző kezelésnek a költséghatékonysága is csak kellően hosszú távon ítélhető meg. Ráadásul a biztosítói befogadási döntés sem csak rövid távra szól, ugyanis a betegek még hosszú évekig szedhetik a gyógyszereket. A klinikai vizsgálatok szigorú beválasztási kritériumai miatt erősen szelektált betegcsoport eredményeiből nehéz megjósolni az adott eljárás hozadékát egy átlagos betegkörre nézve. Ezt a külső validitásnak nevezett problémát jól illusztrálja az a kérdés, hogy miként ítéljük meg a sztatinok alkalmazásának költséghatékonyságát hetvenöt éves betegek esetében, lévén ilyen betegeket általában nem vonnak be a regisztráció alapjául szolgáló klinikai vizsgálatokba. Piggy-back vizsgálattal szinte lehetetlen bizonyítani, hogy egy innovatív terápiás eljárás csökkenti-e az orvos-beteg találkozások vagy a szükséges diagnosztikai eljárások számát, tudniillik a klinikai vizsgálatok protokollja kötelező módon ír elő orvosbeteg találkozókat és diagnosztikai méréseket a primer és a szekunder klinikai végpontok rögzítésére. Az úgynevezett „protokoll vezérelte költségek” miatt az erőforrások felhasználásának csökkentését ritkán lehet klinikai vizsgálatok alapján bizonyítani. Ráadásul a klinikai adatok validitásának monitorozására sokkal nagyobb figyelmet fordítanak, mint a gazdasági adatok ellenőrzésére, így az utóbbiak sokszor pontatlanok. További gondot jelent, hogy a klinikai vizsgálatok statisztikai erejét nem az egészség-gazdaságtani eredmények szempontjából tervezik. Mivel a statisztikailag szignifikáns javulás eléréséhez az egészség-gazdaságtani végpontok esetében általában több beteg bevonására lenne szükség, mint a klinikai végpontoknál, nem meglepő, hogy a piggy-back vizsgálatok döntő többsége csak trendszerű, de statisztikailag nem szignifikáns különbségeket mutat. Ezt erősíti az a sajátos gyakorlat is, hogy a klinikai végpontok, például szívinfarktus elérése után az adatgyűjtés minimálisra csökken és többnyire csak a vizsgálati gyógyszerek hosszú távú negatív hatásait illusztráló halálozási és malignitási adatokra koncentrálódik.
Ennek az az oka, hogy a betegeket a kettős vak terápiáról (azaz a bizonytalan hatásossságú és biztonságosságú klinikai vizsgálati készítményekről) egy ismert, jól kontrollálható és adagolható terápiára állítják át. Ily módon a gazdasági adatok gyűjtése nagyrészt akkor szakad meg, amikor az igazi egészség-gazdaságtani elemzés elkezdődne, például a szívinfarktus után. A klinikai végpontok eléréséig, különösen a prevenciós és a krónikus fenntartó kezelések klinikai vizsgálataiban, a betegek többsége viszonylag problémamentes, így a gazdasági adatok gyűjtése ekkor sokkal kisebb jelentőségű, mint a major események után.
A felsorolt problémák miatt a statisztikailag szignifikáns különbséget nem mutató piggy-back vizsgálatok többsége az innovatív egészségügyi technológiák költséghatékonyságáról nem rendelkezik kellő bizonyító erővel. A naturalisztikus egészség-gazdaságtani vizsgálatok legfőbb jellemzője, hogy életszerű, azaz nem az átlagnál ideálisabb és kontrolláltabb klinikai vizsgálati körülmények között gyűjtik a betegek egészségnyereségét és erőforrás-felhasználását leíró adatokat. A módszer legfőbb erénye, hogy az eredményeket nem befolyásolják a klinikai vizsgálati protokoll által indukált orvos-beteg találkozások, ugyanis nem írnak elő csak azért orvosi viziteket, hogy a vizsgálati űrlapokat kitöltsék. Az így nyert adatok a mindennapos rutin szerinti, átlagos ellátás eredményeit rögzítik nem szelektált betegpopulációban. Éppen ezért a naturalisztikus egészség- gazdaságtani vizsgálatok eredményei könnyen általánosíthatók, azaz a vizsgálatoknak nagy a külső validitása. Mindazonáltal igen komplikált a naturalisztikus típusú vizsgálatok kivitelezése. A betegek orvoshoz fordulása ugyanis általában nehezen tervezhető, az adatok monitorizálása szinte csak akkor lehetséges, ha a betegek kórtörténete és erőforrás-felhasználása validált adatbázisokban követhető. A módszer ezért könnyebben alkalmazható olyan helyeken, ahol a betegutak egy irányított betegellátási rendszernek köszönhetően jól ismertek, vagy ha az egészségügyi ellátórendszer betegek általi igénybevétele az egyéni azonosítók alapján (pl. TAJ-szám) összekapcsolható és így akár utólag is összegezhető.
Nehezebben kivitelezhetőek és kevésbé valid eredményeket adnak azok a vizsgálatok, melyekben kizárólag a betegek memóriájára hagyatkozunk az egészségügyi ellátás igénybevételi adatainak gyűjtésében. A naturalisztikus, döntően beavatkozással nem járó vizsgálatoknak jól ismert korlátja, hogy a különböző terápiás csoportokba sorolást a betegek klinikai állapota és társadalmi vagy gazdasági helyzete befolyásolhatja. Így a klinikai vizsgálatok során alkalmazott randomizációs módszerek hiányában szelekciós torzítás léphet fel. Ennek mértékét utólagos statisztikai módszerekkel, például többváltozós regressziós elemzésekkel lehet csökkenteni.
