Közvetlenül a tüdőbe juttatott génterápia intranazális adagolással
A UMass Chan Medical School kutatói a Proceedings of the National Academy of Sciences folyóiratban közölt cikkükben egy olyan új technológiát ismertettek, amely intranazális adagolással képes multimér siRNS alapú génterápiás készítményeket közvetlenül a tüdőbe juttatni.
Az eljárás elsősorban tüdőbetegségek kezelésében kerülhet alkalmazásra, mivel a bejuttatott készítményt a tüdőszövet jó hatásossággal vette fel, és használatával az eredmények szerint biztonságos és robusztus géncsendesítés érhető el. A technológia lényege, hogy a 20-24 bázispár hosszúságú kis interferáló RNS-ek egy olyan módosított nukleotidokból álló burkot kapnak, amely egyrészt meggátolja, hogy idő előtt degradálódjon, másrészt a burok segít elkerülni a szervezet immunválaszát. A közvetlenül a tüdőbe juttatott készítményekkel eddig pont a fokozott immunreakció volt a legfőbb gond, ezért nem lehetett lipidbevonatú RNS-eket alkalmazni, amelyek más szövetekben, például a májban kiválóan működnek. Az új technológia egy eddig nem létező gyógyszerosztályt hozhat létre, és ezek a készítmények például a SARS-CoV-2, illetve egyéb légzőszervi vírusok fertőzésétől védhetik majd a szervezetet.
