Antiszensz oligonukleotidok az Alexander betegség gyógyításában
A Wisconsin-Madison Egyetem kutatói a Science Translational Medicine folyóiratban megjelent cikkükben arról számoltak be, hogy patkány modellszervezeten egy olyan működő eljárást dolgoztak ki, ami hatásosnak bizonyulhat az Alexander betegség gyógyításában.
A betegség egyik jellemzője Rosenthal-rostok, azaz rendellenes fehérjeaggregátumok képződése, melyet a GFAP proteint kódoló gén mutációja okoz.
A három éve megkezdett vizsgálatok során a kutatók olyan apró DNS-darabkákat, antiszensz nukleotidokat találatak, amelyek a patkány betegségmodellben képesek voltak a sejtekben a hibás üzenteket hordozó mRNS-eket megtalálni, és megjelölni, így az immunrendszer maga pusztítja el ezeket az mRNS-eket.
Fontos az is, hogy a vizsgálati eredmények szerint itt nem preventív, hanem bizonyos mértékben kuratív eljárásról van szó, azaz az állatkísérleti megfigyelések szerint a módszerrel a már súlyosan károsodott fehérállomány-részek is javulást mutattak a tünetek enyhülése mellett.
