Egy rejtőzködő betegség: a myeloma multiplex
A myeloma multiplex klinikailag és biológiailag egyaránt sokszínű betegség, amelynek változatosságát a genetikai háttér határozza meg.
A myeloma rejtőzködő betegség, jellegtelen tünetei miatt nehezen, sokszor mintegy véletlenül ismerik fel az orvosok. A betegek – akiknek döntő többsége 65 év feletti férfi – csontfájdalmak miatt reumatológushoz, háziorvoshoz fordulnak, vagy veseelégtelenség okán nephrológust keresnek fel, esetleg a vérképben tapasztalt eltérések miatt belgyógyászatra kerülnek – mondta el Mikala Gábor a Dél-pesti Centrumkórház-Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet osztályvezető főorvosa azon a keddi sajtótájékoztatón, ahol a ritka betegség hazai helyzetképét vázolták fel a szakemberek.
Miután a szerteágazó klinikai tünetegyüttes hátterében fény derül a myelomára, a betegek irányítása és kezelése már egységes, hiszen csak a hazai hematológiai centrumok rendelkeznek azokkal a feltételekkel, ismeretekkel és gyógyszerekkel, amelyekkel a betegség kezelhető és élethosszig gondozható. A gyógyíthatatlan betegek általános állapota és életminősége az innovatív szerekkel, kombinált terápiákkal javítható. A legjobb túlélést biztosító modern terápiákhoz a betegek egyelőre csak a méltányossági keret terhére, vagy klinikai vizsgálatokban juthatnak hozzá.
A myelomás betegek átlagosan 5 hónap, 4 orvosi konzultáció és legalább 3 specialistával való találkozást követően jutnak diagnózishoz. A szerteágazó tünetek okán nehezen felismerhető betegség jellemzően jól kezelhető, az érintettek többsége képes normális életet élni a terápia mellett akár 8-10 évig is – osztotta meg tapasztalatait Magyar Ágnes, a Mielóma Multiplex Online Betegtámogató Csoport vezetője. A betegeknek nincs információja se a betegségről, se a szükséges beavatkozásokról, gyakorlati kérdéseikre nem kapnak választ, ezt igyekszik pótolni a támogató Facebook-csoport.
A gyógyszerek elérhetősége nemcsak idehaza, hanem más országokban is problémát jelent, Szlovákiában például egyetlen myelomás beteg kezelése 400 ezer euróba (160 millió forint) kerül – számolt be a tájékoztatón Rozványi Balázs, a Magyar Rákellenes Liga elnöke.
Számos olyan új készítmény szerepel a myeloma kezelésének palettáján, amelyekkel már idehaza is találkoztak a szakemberek, így mind nagyobb az igény a készítmények különböző kombinációinak másod-, harmad-, vagy negyedvonalbeli, széleskörű használatára. Az egyeült államokban vagy Nyugat-Európában elérhető terápiák néhány év eltéréssel válnak hozzáférhetővé Magyarországon – mondta el Mikala Gábor.
A myeloma citogenetikai sokoldalúsága miatt a betegek egyénre szabott terápiát igényelnek, a kezeléseket a rizikóprofil és a készítmény hozzáférhetőség határozza meg. A különösen a nagy rizikójú myelomás betegeknél az új, innovatív gyógyszerekkel végzett triplet terápiák jelentősen, 15-25 százalékkal növelik az eredményességet és a túlélést, csökkentik a progresszió kockázatát. Korszerű kezelés mellett a betegek hosszabb ideig lehetnek tünetmentesek, javul az életminőség és élettartam is. Transzplantáció és megfelelő kezelés mellett a myeloma akár tíz-tizenöt évre is visszaszorítható.
Gyógyultnak azokat tekintik, akik a kezelést követő tízedik év után is életben vannak, ez a betegek mintegy 8 százaléka.
Egy ritka betegség képei
Kedden délelőtt Ljubljanában debütált a myeloma multiplex-szel élő betegek életébe bepillantást nyújtó dokumentumfilm, amely nyolc régiós betegszervezet összefogásával, a Janssen gyógyszervállalat támogatásával valósult meg. A film a betegek történetein és az orvosok szakértő kommentárján keresztül mutatja be a sokarcú betegség különböző betegútjait. A film egyszerre szól az érintettekhez és a nagyközönséghez,hitelesen tájékoztatva a ritka betegségről.
