Kísérlet és terápia

Az orvosok legtöbbször sajátos kísérletnek vetik alá a gyerekeket, amikor gyógyszert rendelnek fiatal pácienseiknek: egyrészt ugyan tudják, hogy a szerek másként hatnak a növekvő szervezetre, mint a felnőttekére, de azzal is tisztában vannak, hogy a készítmények 50-80 százalékát soha nem vizsgálták a gyerekeken. A gyógyszerkipróbálás a kicsiknél etikailag aggályos, és a piac mérete miatt nem is kifizetődő.

Kerpel-Fronius Sándor professzor, a Semmelweis Egyetem (SE) Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézetének munkatársa a Medical Tribune konferenciáján részletesen ismerteti majd, hogy mik a gyermekkor klinikai farmakológiai/gyógyszertani jellegzetességei, illetve hogyan kell alkalmazni az originális és a követő készítményeket a gyermekgyógyászatban.

Az Egészségügyi Világszervezet adatai szerint a beteg gyerekek 15-85 százalékánál legalább egy olyan orvosságot használnak, amelyre vonatkozóan nincs gyermekgyógyászati tapasztalat, így használhatóságára engedély. Vagyis nincs tudományos tapasztalat arról, hogy miként hat majd az adott szer a gyermekre. Ebből következően megfelelő tudományos tapasztalat nélkül rendelik az orvosságok 5-15 százalékát pácienseiknek a házi gyermekorvosok, míg a klinikákra kerülő kicsik terápiájának 90 százaléka úgymond kísérleti kezelés. A gyógyszerek 50-80 százalékát ugyanis soha nem vizsgálták gyermekeken.

A British Medical Journal cikke szerint a leggyakoribb kipróbálatlan szerek közt vannak a szteroidok és a gombaellenes szerek. De a gyakorló orvosok gyakran alkalmaznak olyan készítményeket is, amelyről "csak" valahol olvasták, hogy az adott betegségre hatásos, és talán nem is gondolnak bele, hogy lényegében gyógyszerkísérletnek vetik alá kicsiny betegüket. Mint ahogyan nyilván azzal sem számolnak, hogy ha baleset történik, például súlyos szövődmény alakul ki, akkor ezt az orvossághasználatot akár bűncselekménynek is minősíthetik. A jelenség a gyógyszerbiztonsággal foglalkozó hatóságok előtt sem ismeretlen.

Az Európai Parlament és az Európa Tanács 2007-ben rendelte el, hogy új gyógyszer csak úgy kaphat hatósági engedélyt, ha azt a klinikai próbák alatt gyermeken is vizsgálták. Ettől csak akkor lehet eltekinteni, ha a szer gyermekekre kifejezetten ártalmas vagy bizonyíthatóan nem alkalmazható a gyermekgyógyászatban, mint például az Alzheimer-kór terápiája. A European Medicines Agency (EMA) létrehozott egy önálló bizottságot a Paediatric Committee-t (Paed-Co), mely a különböző gyógyszerek gyermekgyógyászati felhasználásának fejlesztését irányítja és engedélyezi.

- Ha van olyan gyógyszer, amely alternatívát jelenthet, például egy új antibiotikum, és mondjuk, a tüdőgyulladásra nem ez a megszokott terápia, de a felnőttgyógyászatban jónak látszik, megkérdezzük a szülőt: beleegyezik-e, hogy kísérleti gyógyszert kapjon a gyereke - meséli a napi gyakorlatot Harmat György, a Heim Pál kórház főigazgatója. Szerinte az esetek nyolcvan százalékában a szülő nemet mond, és csak húsz százalékuk engedi az új szer alkalmazását. Így nagyon nehéz megfelelő számú, a statisztikai következtetésekhez elegendő tapasztalatot gyűjteni. Ezért is kényszerülnek a gyerekgyógyászok a mindennapi gyógyításban az úgynevezett off-label, azaz gyerekeken nem vizsgált terápiák alkalmazására - mondja a főigazgató. Harmat György szerint minden terápiának van rizikója, de az orvosnak azt kell néznie, mi jelent nagyobb előnyt a gyógyulás kimenetelében: ha kezel valakit egy szerrel akár még kockázatok árán is, vagy ha nem. Harmat azt mondja: valamennyi szert kipróbálják az állatkísérletekben, vemhes, illetve újszülött állatokon. Így derült ki, hogy az egyik legnépszerűbb potencianövelő szer nagyon hatékony a koraszülöttek szív- és tüdőműködésének megsegítésére.

A szakember szerint azonban veszélyes lehet megfelelő klinikai próbák nélkül kizárólag a felnőttekre vizsgált orvosságot adni a gyerekeknek. A szervezet fejlődésének különböző szakaszaiban ugyanis teljesen másként működik a vese, a máj, a keringés. Így bizonyos korcsoportokban más-más gyógyszermennyiséget kell alkalmazni. De hogy pontosan mennyit, azt gyógyszerpróbák nélkül szinte lehetetlen kiszámítani. A gyereken nem próbált szerek esetében most az a gyakorlat, hogy az orvos a testsúlyra osztja vissza a felnőtteknél ajánlott menynyiséget, ám ez a módszer korántsem jelenti azt, hogy a kis beteg valóban annyit kap, amennyire szüksége van. Harmat György nem emlékszik olyan balesetre vagy ismertté vált szövődményre, amit a felnőtteknek szánt gyógyszerek idéztek volna elő a gyerekeknél. Az Országos Gyógyszerészeti Intézethez sem érkezett eddig ilyen bejelentés, ám ez nem jelenti azt, hogy nincs is ilyen.