Az első GE-törzskönyv
.jpg)
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) kiadta az első olyan gyógyszer forgalombahozatali engedélyét, amelyet genetikailag tervezett (genetically engineered, GE) állatban - kecskében - hozott létre a gyártó. A szer egy ritka betegség – az öröklődő antitrombinhiány – gyógyszere.
Az ATryn (GTC Biotherapeutics, USA) képes megvédeni az érintetteket a fokozott vérrögképződéstől: a DNS-rekombinációs technikával módosított kecskék tejéből kivont protein szinte minden szempontból hasonló a humán antitrombinhoz. A most kiadott FDA-engedély a hivatal két központjából származik: a CBER (Center for Biologics Evaluation and Research) jóváhagyta – biztonságosnak és hatékonynak találta – a gyógyszert, míg a CVM (Center for Veterinary Medicine) elfogadta azt a rekombinációs genetikai eljárást, amely a kecskéket a gyógyszer hatóanyagának termelésére serkenti. Mivel ritka (az Egyesült Államokban 5000 lakos közül egyet érintő) betegségről van szó, a hivatal egyúttal az orfan gyógyszer minősítést is megadta a terméknek. Ebből természetesen az is következik, hogy a szert nagyon kevés betegen próbálták ki eddig. A vizsgálatokban részt vevő 31 fiatal közül 30 életében már előfordult – elsősorban műtét vagy szülés alkalmával
– életveszélyes thromboembolia (TE). Az ATrynnal kezeltek közül mindössze egy betegnél alakult ki TE, míg körülbelül 5 százalékuk tapasztalt mellékhatásokat, elsősorban kisebb bevérzést az infúzió beadási helyén.
Ami az engedély állat-egészségügyi részét illeti, a CVM hét generáción keresztül ellenőrizte a genetikailag módosított kecskék genomjának stabilitását, és nem tapasztalt nemkívánatos hatást. A rekombinációs DNS nem befolyásolta az állatok egészségét a hét generációban. Az előírás szerint a gyártónak biztosítania kell, hogy ezekből a génkezelt állatokból semmiféle emberi vagy állati táplálék nem készül.
Medical Tribune
