Potenciális gyógymód az örökletes angioödéma kezelésében
Kilenc beteg gyógyulhatott meg, miután részt vettek egy CRISPR-alapú génterápia új verziójának első kísérletében, írja a Telex.
A kutatásban résztvevő tíz embernél a génkezelés hatására a „duzzanatrohamok” száma 95 százalékkal csökkent az első hat hónapban, amíg a kezelés tartott. Azóta egy kivételével senkinek nem volt további epizódja legalább egy évig, míg egy személy, aki a kezelésben a legalacsonyabb adagot kapta, egy enyhe rohamról számolt be.
Az örökletes angioödémát a C1-inhibitor nevű fehérjét kódoló gén mutációi okozzák. Ez a gén általában részt vesz a gyulladásos reakciók csillapításában az immunválasz természetes részeként.
A meglévő gyógyszerek, amelyek visszafordíthatják a rohamokat, úgy fejtik ki hatásukat, hogy blokkolják a gyulladásban szerepet játszó másik molekulát, az úgynevezett kallikreint, amelyet a máj termel. Mivel vannak olyan emberek, akik kallikrein-termelődés nélkül élnek, a kutatók arra gondoltak, génterápiával akár tartósan blokkolni is lehet ennek előállítását.
Az Intellia Therapeutics nevű cég új terápiája olyan genetikai anyagból áll, amely elnyomja a kallikrein gén aktivitását, írja a Telex.
