hirdetés
2025. október. 14., kedd - Helén.
hirdetés

 

Öröklődő immunhiányt kezeltek génterápiával

Génterápiával sikerült működő immunrendszert kialakítani olyan kisgyermekekben, akik súlyos, kombinált immundefektusban szenvedtek, közli az OTSZ Online.

Az X-kromoszómához kapcsolt kombinált immunhiány (SCID-X1, Severe Combined Immunodeficiency) súlyos kórforma, a potenciálisan halálos fertőzések elkerülése érdekében a betegek életük végéig izolációban kénytelenek élni, mivel még egy nátha is véget vethet életüknek. Most amerikai kutatóknak (St. Jude Children’s Research Hospital, Memphis, Tennessee) egy kísérleti génterápiával sikerült helyreállítani SCID-X1-ben szenvedő gyermekek immunrendszerét. Mint az eredményről beszámoló Nature írja, nyolc gyermek esetében hajtották végre a kísérleti kezelést, közülük hét már haza is mehetett, és a remények szerint hamarosan a nyolcadik is otthonába távozhat.

A NEJM tanulmánya kifejti: a SCID-X1 hátterében álló mutáció megakadályozza a limfociták fejlődéséhez és működéséhez szükséges citokin-receptorok egyik fehérjeláncának szintetizálását, így az érintettekben sem a sejtes, sem a humorális immunitás nem működik, viszont a nem testvér donoroktól származó transzplantáció esetén megnövekszik a graft-versus-host reakció esélye. A működő IL2RG-génnel felszerelt, módosított lentivírussal transzformált saját őssejtek viszont az autológ csontvelő-transzplantáció szabályai szerint visszajuttatva a beteg vérkeringésébe (ez betegenként és testsúlykilogrammonként 4,5-15 millió sejt visszajuttatását jelenti) mind a sejtes, mind a humorális immunitást képesek helyreállítani: a transzplantáció után az NK-sejtek már négy hét, a T- és a B-sejtek 2-3 hónap után megjelentek, és számuk normalizálódott.

A kutatók megvizsgálták azt is, hová épültek be az őssejtekbe az IL2RG-gének, így kiderült: erősen poliklonális mintázat alakult ki, azaz szinte minden fehérvérsejt-vonalban máshol lehetett megtalálni az új gént. Minden bizonnyal ez magyarázza azt is, hogy a génterápia mellékhatásaként nem alakult ki leukémia. Mindazonáltal, jegyzik meg a kutatók, az immunrekonstrukció tartós sikerét, a bejuttatott gén megmaradását a hematopoetikus sejtekben, továbbá a busulfan-kondicionálás és a génterápia mellékhatás-mentességét hosszú távú utánkövetéssel kell ellenőrizni.

A teljes információ

(forrás: otszonline.hu )
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés

Könyveink

  • learn more Gyakorlati útmutató a női változókor időszakához

    Annyit biztosan mondhatunk, hogy a változókori panaszok kezelése legtöbbször indokolt és ugyanakkor sokrétű – a...

  • learn more Gyakorlati fájdalomcsillapítás

    A fájdalomcsillapítás minden gyakorló orvosnak feladata és kötelessége úgy, mint az elsősegélynyújtás vagy a reszuszcitáció. A...

  • learn more Mi is emberek vagyunk

    A húsz interjút és egy szívinfarktus személyes történetét tartalmazó könyv orvosok nyilatkozatai alapján mutatja be a száz sebből vérző magyar...

  • learn more Levelek a túlvilágra - Egy 20. századi életút

    "„Az utóbbi időben több időt töltök unokáim korosztályának társaságában és látom, hogy a legtöbben milyen...

  • learn more Manuale Pharmaceuticum Novum - második bővített kiadás

    A magisztrális gyógyszerkészítés a gyógyszerészek egyik meghatározó egyedi és kizárólagos...

  • learn more Bevezetés a tanulás lélektanába

    A két kiváló pszichológus a szomszédos tudományágakból - a neuropszichológiából, az agykutatásból, a kogníciós és a mesterséges...

  • learn more S.O.S. Daganat! - Párbeszéd a daganatos betegségekről

    Hiánypótló interjúkötet betegeknek, hozzátartozóknak  és  orvosoknak tévhitekről, félelemről,...

  • learn more Ritka betegségek – küzdelem az élet határain

    Ritka betegségek – diagnosztikai kihívások című könyv folytatása, további esetek ismertetésével. A klinikai és...

  • learn more Tükröm, tükröm...

    Ha a tükör nem, ez a könyv megmondja, hogy a problémáink elől, önmagunk elől nem tudunk elmenekülni. A Zsigmond Márta-médiadíjas újságíró, költő és...

  • learn more 150 EKG kérdés (javított kiadás)

    Bár a gyakorlat és a tapasztalat semmivel sem helyettesíthető, ez a könyv egy lépéssel közelebb áll a klinikai valósághoz, mint azok a...

  • learn more Social dreaming

    Social dreaming – bizarr ötlet, hiszen csak egyes emberek álmodnak, és álmaikkal pszichoanalízisben „dolgoznak”. A social dreaming azonban más...

  • learn more Transzfúzió

    A könyv a hazai palettáról évek óta hiányzó munkát pótol. A vérátömlesztés a mindennapi klinikai/kórházi munka során napjainkban is gyakori (olykor...

  • learn more Pszichoanalitikus terápia a gyakorlatban

    A mű nemcsak címében kézikönyv, a modern pszichoanalitikus pszichoterápia tankönyvét hozta létre a szerző –...

  • learn more Akadémikus portrék - Ligeti Erzsébet - sejtélettan-kutató

    A könyv Herzka Ferenc dokumentumfilm-rendező, szerkesztő által készített portréfilm szövegéből...

  • learn more Rurik Imre (monográfia) FÉRFIGYÓGYÁSZAT

    A monográfia a férfiak szomatikus, mentális és szociológiai sajátosságait taglalja, amelyek a "férfiléthez" köthetők,...

  • learn more A spiritualitás pszichológiája

    Az elmúlt években a „spiritualitás” fogalma elképesztő karriert futott be mind elterjedését, mind jelentésének bővülését tekintve...

  • learn more Misce fiat...

    Dr. Szabó Sándor, a Magyar Gyógyszerészi Kamara örökös, tiszteletbeli elnöke a 70. születésnapjára állította össze a kamara elmúlt 20 évének történetét...

  • learn more Csoportdinamika

    Ez a könyv Rudas János harmadik műve a csoportokról. Aki korábban tanulta és gyakorolta az önismereti, személyiségfejlesztési, emberierőforrásfejlesztési...

  • learn more Neuroanesztézia és neurointenzív ellátás

    Az idegtudományok haladása gyökeresen átalakította az idegrendszerrel kapcsolatos orvoslást, így az aneszteziológia és az...

  • learn more Sorból ki lóg

    Leírás: Mikrobiológia, járványtan és egészségpolitika szakembereknek és kíváncsiaknak. Nem baj, ha kilógsz a sorból. Lehet, hogy a sorral van a baj! –...