Ígéretes eredményeket mutat az 5-azacitidin leukémiás gyermekek kezelésében
A Linköpingi Egyetem kutatói a PNAS folyóiratban számoltak be felfedezésükről, miszerint a TET2 tumorgátló gén az akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekek túlnyomó többségénél csendesedik.
A TET2 enzim metilcsoportokat távolít el a DNS-ről, és felnőtt betegeknél gyakran mutálódik, gyermekeknél viszont csak igen ritkán. A kutatók 300 beteg génexpressziós mintázatainak elemzésével kimutatták, hogy gyermekeknél a TET2-t expresszáló gén nem mutálódik. Ezért úgy döntöttek, hogy sejtkultúrákban 5-azacitidin alkalmazásával megpróbálkoznak a DNS metilcsoportjainak eltávolításával.
Az eredmények szerint a TET2 gén demetilálásával sikerül bekapcsolni a csendesített gént, így ez egy új terápiás lehetőség lehet a leukémiás gyermekek egyes csoportjainál. A kezelés kettős hatású: egyrészt a leukémia egyik erősen metilált sejttípusa sokkal érzékenyebb a kezelésre, mint a többi, másrészt a TET2 gén visszakapcsolásával a szervezet már saját maga kezd el küzdeni a rák ellen.
A kutatás még nagyon korai fázisban van ugyan, viszont reménykeltő, hogy már engedélyezett hatóanyagról van szó, így kevesebb idő telhet el az első kezelésekig, mintha teljesen új szert kellene kifejleszteni és engedélyeztetni.