Hosszú távon biztonságos kettős kombinációs terápia cisztás fibrózis kezelésében
A Medical University of South Carolina kutatói a Journal of Cystic Fibrosis folyóiratban számoltak be arról, hogy a tezakaftor-ivakaftor gyógyszerkombináció négy éves alkalmazási időszakot követően is biztonságosnak és hatásosnak bizonyult cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.
Az ivakaftor 2012-es engedélyezése mérföldkövet jelentett a betegség kezelésében, majd utána a tezakaftor és az elexakaftor is jóváhagyást kapott. Az ivakaftor a sejtfelszínhez köti a CFTR fehérjét, ezzel biztosítva a tüdőben a víz megfelelő migrációját így azonban F508del mutációban szenvedő betegeknél még nem lenne hatásos.
A tezakaftor és az elexakaftor magának a CFTR fehérjének a szerkezetére hat, hogy jobban funkcionáljon, így hármas hatóanyagú kombinált alkalmazás esetén akár 15%-os funkciójavulás is elérhető. Problémát jelentett azonban, hogy a betegek egy része a hármas kombinációt rosszul tolerálta, például sokaknál jelentős testtömeg-növekedés lépett fel.
A mostani vizsgálat legfontosabb eredménye, hogy az ivakaftor-tezakaftor kettős kombináció négy évnél tovább is biztonságosan használható, igaz, kisebb mértékű funkciójavulás mellett.
