Hiperaktív Csipkerózsika

Az 1940-es években egy amerikai tudós, Barbara McClintock a kukorica örökítőanyagának vizsgálata során meglepő felfedezést tett. Észrevette, hogy a növény örökítőanyagában olyan szakaszok is vannak, amelyek képesek megváltoztatni helyüket a génállományon belül. Ezeket az instabil DNS-darabokat „ugráló” géneknek, szakkifejezéssel élve transzpozonoknak nevezte el. (McClintock eredményeiért 1983-ban orvosi Nobel-díjat kapott.)

Később kiderült, hogy nemcsak a kukoricában fordulhatnak elő „ugráló” gének, hanem a baktériumoktól kezdve az emberig szinte mindegyik élőlényben megjelenhetnek (az ember örökítőanyagának például közel felét ezek teszik ki). Jelenlétük és működésük sokszor komoly genetikai károsodást okoz a gazdaszervezetnek, ezért a transzpozonokat a kutatók molekuláris „élősködőknek” tekintik. Az „ugráló” gének többsége azonban az evolúció során inaktiválódott, ezért nem jelentenek veszélyt az őket hordozó élőlényre. Az utóbbi néhány évtizedben számtalan molekuláris genetikus kezdett el foglalkozni a transzpozonokkal. A szakemberek rájöttek, hogy az „ugráló” gének megfelelő körülmények között rendkívül hasznos genetikai segédeszközökké válhatnak, hiszen mobilitásuknak köszönhetően, egyfajta hordozóanyagként viselkedve képesek különféle géneket bejuttatni a sejtekbe. A kutatók elképzeléseiket azonban – működőképes transzpozonok híján – sokáig nem valósíthatták meg.

Az 1990-es évek végén viszont egy magyar származású, jelenleg Berlinben dolgozó genetikus igazi áttörést ért el az „ugráló” gének kutatásában. Izsvák Zsuzsanna és kollégái ugyanis életre keltettek egy közel 20 millió éven keresztül inaktív állapotban lévő, halból származó transzpozont. A szakemberek hosszú nyugalmi időszaka miatt Csipkerózsikának nevezték el ezt a DNS-darabot.

Az elmúlt években több kísérletsorozatot is végeztek Csipkerózsikával. Segítségével már számos gént sikerült beültetni gerinces állatok sejtjeibe, azonban a módszer eddig csak korlátozottan volt használható. A közelmúltban Izsvákék végrehajtottak egy kisebb korrekciót a transzpozonon, így annak működése a korábbihoz képest sokkal hatékonyabb lett. A módosításnak köszönhetően az „ugráló” gén genetikai beépítőképessége százszorosára nőtt: Csipkerózsika hiperaktívvá vált.

A kutatók már többféle eszközt is kipróbáltak bizonyos gének sejtekbe juttatására. Ezek nagy része azonban túl veszélyesnek bizonyult, vagy nem váltotta be a hozzá fűzött reményeket. A Csipkerózsikával folytatott vizsgálatok viszont egyértelműen kedvező eredményekkel zárultak: a beültetendő DNS-darabok stabilan rögzültek a célsejtek genomjában, és még egy év elteltével is aktívan működtek.

Izsvákék reményei szerint az új eljárás belátható időn belül a génterápia mindennapos eszközévé fog válni. Erre pedig minden esély meg is van: az USA-ban ugyanis már most a  rosszindulatú nyirokszöveti daganatok elleni harc fő esélyesének tartják a magyar szakemberek Csipkerózsikáját.

Neumann Viktor, Népszabadság Online