A világon először kezeltek génszerkesztéssel egy csecsemőt
Amerikai kutatók alig fél év leforgása alatt fejlesztették ki azt a terápiát, amelyet egy újszülött csecsemőn, K. J.-n alkalmaztak, írja a hvg.hu.
K. J. a CPS1 gén hiányával született. A betegségben szenvedőknél a halálozási arány a születés utáni első héten körülbelül 50 százalék – írja az Engadget.
A beavatkozást végző csapat egy személyre szabott génszerkesztő kezelést fejlesztett ki a CRISPR nevű genetikai ollóra – az emberi DNS módosítására szolgáló technológiára – építve.
Az egész terápiáit alig hat hónap alatt fejlesztették ki a tudósok, ami elképesztően rövid időtartam, és jól mutatja, milyen óriási potenciál van a génszerkesztéssel való gyógyításban.
K. J. februárban kapta meg az első infúzióját, a genetikai ollót pedig zsírcseppek segítségével juttatták be a szervezetébe, amit a mája bontott le. Márciusban és áprilisban újabb kezelést kapott, az eredmény pedig már most is látható: azóta sokkal jobban tud étkezni, könnyen kigyógyult többek között a megfázásból – olyan betegségekből, amelyek terhelik a szervezetet, és tovább súlyosbítják a CPS1-hiány tüneteit. K. J. most kilenc és fél hónapos, és már gyógyszerekből is kevesebbet kell szednie.
A kutatók bizakodók, de még éveken át figyelni és vizsgálni fogják a gyermek állapotát, hogy kiderüljön, milyen hosszú távú hatása lett a génszerkesztésnek, írja a hvg.hu.
