3/3. Egészség-gazdaságtani modellezés
Az egészség-gazdaságtani elemzések jelentős részében egy konkrét vizsgálat során gyűjtenek adatokat az értékelendő egészségügyi technológia révén nyerhető egészségnyereségről, költségmegtakarításról vagy éppen az általa indukált többletköltségekről.
Az ilyen vizsgálatok legnagyobb korlátja az, hogy az adatok gyűjtését behatárolja a rendelkezésre álló idő, a beválogatott betegcsoport típusa, valamint a gyűjthető információk mennyisége. A modellezés a vizsgálati végpontok hosszú távú extrapolációjával csökkentheti a limitált vizsgálati időtartamból fakadó korlátokat.
Ha egy vérnyomáscsökkentő gyógyszer egy 5 éves klinikai vizsgálatban 15 százalékkal csökkenti a kontrollcsoporthoz képest a relatív halálozást, és ezzel a vizsgálat időtartama alatt egy betegre vonatkoztatva átlagosan 2 hét többlet-túlélést eredményez, kimondhatjuk- e, hogy csak 14 nap a gyógyszer által nyerhető túlélés? Nem, hiszen jó néhány szerencsés túlélő még évekig élhet, a vérnyomáscsökkentő szer valós költséghatékonysága tehát csak az egészségnyereség és a költségek extrapolációjával becsülhető meg.
A modellezés segítségével következtethetünk a köztes vizsgálati végpontok kemény végpontokban vagy QALY-ban kifejezett értékére és kiszámíthatjuk az azokra a betegcsoportokra vonatkozó eredményeket is, akik nem vettek részt a vizsgálatban. Egy modellben figyelembe lehet venni olyan paramétereket, amelyekről a klinikai vizsgálatban nem gyűjtöttek adatokat (például az indirekt költségekről, a betegek terápiahűségéről stb.). Innovatív gyógyszerek finanszírozói támogatásának igénylése esetében a világ számos országában kötelező kritérium a költséghatékonyság bizonyítása.
Egy modell kifejlesztése segítséget nyújt ilyen számítások elvégzésére, hiszen bizonyos feltételek teljesülése esetén a helyi viszonyokra jellemző input paraméterek (beavatkozások költségei, hasznossági adatok stb.) megváltoztatásával az eredmények több országra is adaptálhatóak. A modell fejlesztői több forrásból szerzik be az információkat, de az egészségnyereségre vonatkozó adatok az esetek döntő többségében közvetlen összehasonlító prospektív klinikai vizsgálatokon alapulnak. A klinikai vizsgálatok eredményeire alapozott gazdasági modellezés segítségével biztosítható a főbb döntéseknek megfelelő időzítés, így az eredmények már a finanszírozói befogadási döntés előtt rendelkezésre állhatnak.
A modellezés eredményei általánosíthatók, a helyi terápiás gyakorlathoz és betegkörhöz szabhatók. Az egészség-gazdaságtani modellek a valóságban szinte végtelen változatosságban előforduló folyamatokat, egészségi állapotokat a leggyakoribb kimenetelekre egyszerűsítik le. Ebből adódóan csak az előzetes feltevések teljesülése esetén adnak jó eredményt. Az input paraméterekben rejlő bizonytalanság csökkenti az eredmények egyértelműségét. Emiatt a modelleken alapuló egészséggazdaságtani elemzéseknek kötelező eleme az érzékenységi vizsgálat, amely a modell bizonytalan paramétereinek a döntésre gyakorolt hatását vizsgálja. Az egyszerűsítésből fakadóan a modellek a valós megfigyelésekhez képest mindig rosszak és pontatlanok. Igen lényeges gyakorlati kérdés azonban, hogy mennyire lehet rossz a modell ahhoz, hogy használhatatlanná váljon a finanszírozói és egészségpolitikai döntés meghozására.
Az abszolút tökéletesség keresése a modellezés során túlzott komplexitást eredményez és a bizonyítékgyűjtés, valamint a modellek fejlesztési és futtatási idejének meghosszabbodása miatt újabb költségeket generál. A bonyolult modelleket nem könnyű átlátni és megérteni, hibalehetőségük nagy. Ezért komplexebb modelleket csak akkor indokolt készíteni, ha ezek biztosan jobb döntésekhez vezetnek. Az egészségügyi közgazdászok három fő modellezési módszert alkalmaznak széles körben. A döntési fa leginkább akkor használatos, ha a modellezés időtávja korlátos, a terápiához kapcsolódó kimenetelek rövid távon eldőlnek (pl. műtéti profilaxis).
A Markov-modelleket akkor alkalmazzuk, amikor bizonyos események időbenisége (például hogy mennyire tolható ki az amputáció időpontja egy krónikus lábszárfekély esetén) is nagy jelentőséggel bír a költséghatékonyság becslésekor, ugyanakkor bizonyos egészségi állapotok közötti átmeneti valószínűségek viszonylag állandóak. A szimulációs modellezés a legkomplexebb módszertannak számít. Ilyen modellek kifejlesztéséhez komoly programozói ismeretekre van szükség és sok-sok adatra, többek között a betegutak ismeretére.