dr. Nágel istván cikkei

Ötéves a narancssárga kapszula

Fél évtizede kapta az első beteg klinikai vizsgálat keretében az első adagot az imatinibből (Glivec, Novartis). A tirozinkináz-gátló azóta látványos karriert futott be: nemcsak eredeti indikációs területén, a krónikus myeloid leukémia (CML) kezelésében hozott feltűnő javulást, hanem a gasztrointesztinális strómatumorok (GIST) terápiájában is.

– Meg kell csinálni, és kész – hozta meg a döntést Daniel Vasella, a Novartis elnöke alig néhány éve, amikor munkatársai azzal a ténnyel szembesítették, hogy az eredmények szerint az első célzott támadáspontú daganat elleni gyógyszer igen kedvező hatású, a CML azonban „csak” évi 4500 újonnan diagnosztizált esetet jelent az Egyesült Államokban. Az elnöki döntés hamarosan váratlan kihívás elé állította a gyógyszervállalatot, ugyanis a sikerek hatására felgyorsult a klinikai kutatási program, és a nagyszámú, önkéntesen jelentkező beteg annyira megnövelte a Glivec gyártása iránti igényt, hogy a gyógyszeriparban szokatlan módon (a kutatási szakaszban általában csak a klinikai vizsgálatokhoz szükséges menynyiségről gondoskodnak) 3-4 évvel a tervezett regisztráció előtt meg kellett szervezni a gyógyszer nagy kapacitású gyártását és hozzá a logisztikai hátteret.

Három lépés

Az első narancssárga kapszula bevételéig azonban több évtizedes út vezetett. A gyógyszer hatásmechanizmusának megértéséhez három nagy lépésről kell szót ejteni. Az 1960-as években Peter Nowell (Pennsylvaniai Orvosegyetem) és David Hungerford (Amerikai Rákkutató Intézet) felfedezte, hogy CML-ben a 22-es kromoszóma DNS-állományának egy része eltűnik. A Philadelphia-kromoszóma (Ph) néven ismertté vált eltérésről ma már tudjuk, hogy a CML-ben szenvedő betegek 95 százalékánál megtalálható. Ezzel a felfedezéssel bizonyították először, hogy egy adott daganattípushoz meghatározott genetikai eltérés tartozik.