Jó hatásosságot, magas válaszarányt és tartós terápiás választ eredményezett egy hatóanyag IDH-1 mutációval rendelkező mielodiszpláziás szindrómás (MDS) betegeknél.
Mivel az előrehaladott stádiumú vagy a kiújult eseteknél a kemoterápia eredményessége korlátozott, nagy várakozás övezte a biológiai terápiák bevezetését, amelyek az elmúlt 10-15 évben fokozatosan bekerültek az ellátási protokollokba.
A mitokondriális eredetű glutation komoly szerepet játszik a mellrák metasztázisában, a folyamat pontos leírásával pedig elméletileg megakadályozható az áttétek kialakulása.
Jó eredményeket ért el medulloblastoma sugárterápiával szembeni érzékenyítésében a peposertib, ami a terápiás eszköztár bővítése mellett csökkentheti az alkalmazott dózist is.
A gyermekreumatológiai betegségek közül a leggyakoribb krónikus gyulladásos kórkép, a Juvenilis Idiopathiás Arthritis (JIA), amelynek értelmezését patomechanizmusának mélyebb megértése, valamint a képalkotó diagnosztikai módszerek fejlődése új alapokra helyezte.