Új módszer az Alzheimer- és a Parkinson kór kezelésére
Az oxfordi egyetem kutatói új módszert dolgoztak ki a gyógyszerek agyba juttatására. Egerekben a szervezet saját szállítóeszközeit, az exoszómákat használták fel erre a célra.
A Nature Biotechnology-ban megjelent közlemény szerzői szerint vizsgálatuk alapvetően megváltoztathatja például az Alzheimer-kór, a Parkinson-kór és az izomdisztrófia kezelését. A tanulmányt az Alzheimer Társaság is „izgalmasnak” találta, és azt remélik, hogy a módszer hatékonyabb terápiák alapja lehet.
Az agy betegségeinek kezelését nagyon megnehezíti a vér-agy gát jelenléte. Ez a struktúra védi az agyat például a baktériumok bejutásától, de az oxigént teljes mértékben átengedi. Gyógyszeres kezelésnél azonban ez a gát akadályozhatja azt is, hogy a gyógyszerek eljussanak az agyba. Ebben a vizsgálatban a kutatók exoszómákat juttattak át a vér-agy gáton. (Az exoszómák apró hólyagocskák, amelyek anyagokat szállítanak a sejtek között.)
Az exoszómákat egerek immunsejtjeiből, a dendritikus sejtekből nyerték ki, mivel ezek nagy mennyiségben termelik a kis hólyagokat. Ezután az exoszómákhoz hozzákapcsolták a veszettség vírusának egyik fehérjéjét, azt, amely az agy idegsejtjeinek acetilkolin receptoraihoz kötődik, s így lehetővé tették, hogy az exoszómák hozzákötődjenek a neuronokhoz. A következő lépésben kis interferáló RNS-sel (siRNS) töltötték meg az exoszómákat és injekcióval visszajuttatták őket az egérbe.
Az így alkalmazott siRNS eljutott az agy neuronjaihoz, és kikapcsolt bennük egy gént, a BACE1-et, amely szerepet játszik az Alzheimer-kórban. A gén aktivitása drámai mértékben, 60 százalékkal csökkent. Ez volt az első példa arra, hogy egy, a szervezetben normálisan jelen lévő struktúrát gyógyszer szállítására használtak fel.
A kutatócsoport úgy gondolja, hogy ezt a módszert lehet úgy módosítani, hogy más állapotok, illetve a test más részei kezelése is kivitelezhető legyen. Jelenleg azon is dolgoznak, hogy az izmokba juttassanak be exoszómákat, de ezek a kis „szállítóeszközök” elvileg a test bármely szövetéhez el tudnak jutni, és számtalan anyaggal feltölthetők.
Az Alzheimer-kórral kapcsolatos vizsgálódást egyelőre csak állatokon végzik – azt akarják megtudni, hogy a kezelés hatására változik-e az Alzheimer-kóros egerek állapota. Az emberkísérleteket öt éven belül szeretnék elkezdeni.
