Sikeres az első saját őssejt-transzplantáció T1D-ben
Az őssejtekből származó hasnyálmirigy-szigetsejtek felhasználásának új megközelítése lehetővé tette, hogy egy 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő beteg 1 évre leálljon az inzulinról.
A kémiailag indukált pluripotens őssejtekből származó szigetsejtek egy 25 éves nőbeteg saját szomatikus sejtjeiből származtak. A beteg 11 éve élt instabil T1D-vel, és az intenzív inzulinterápia ellenére a glükózszint-céltartományban töltött idő kevesebb mint 50% volt. Az őssejtekből származó szigetsejteket a beteg hasába transzplantálták, aminek eredményeként a transzplantációt követő követő 1 évre a glükózszintje közel 100%-ban a céltartományban volt, és az HbA1c értéke 7,4%-8,0%-ról a nem diabéteszes tartományba (~5%) csökkent.
A beteg egy korábbi májátültetés miatt már immunszuppresszió alatt állt, és mindvégig ezen a kezelésen maradt. Nem voltak komolyabb biztonsági aggályok. A Cell című szaklapban közzétett eredmények Soon Yi Liew és munkatársai (Pekingi Egyetem Egészségtudományi Központja) szerint „erős alapot teremtenek az őssejtből származó szigetsejt-transzplantáció, mint a cukorbetegség megvalósítható kezelési módjának további fejlesztéséhez”.
Mi az új ebben a megközelítésben?
A beteg saját sejtjeinek használata az egyike olyan aspektus, amelyben ez a megközelítés különbözik a T1D pluripotens őssejtekből származó szigetsejtekkel történő kezelésére irányuló más, folyamatban lévő erőfeszítésektől. Egy másik különbség az, hogy az ebben a vizsgálatban használt, betegspecifikus őssejtből származó szigetsejteket kémiai átprogramozással előállított indukált pluripotens őssejtekből állították elő. Ez nem transzgenikus megközelítés - a transzkripciós faktorok vírusos transzdukciójának hagyományos módszerétől eltérően - a szomatikus sejtekből származó pluripotens őssejtek indukálására csak kis molekulákat használ. A kismolekulák újraprogramozó faktorokként való alkalmazása nagyobb fokú ellenőrzést biztosít - a kismolekulák meghatározott szerkezetűek, könnyen előállíthatók és standardizálhatók, nem integrálják a genomot, és költséghatékonyak.
Harmadik különbség, hogy az őssejtekből származó szigeteket az egyenes hasizom hüvelyének elülső része alá helyezik, szemben a beültetés helyéül gyakrabban használt májkapu vénával. Korábbi bizonyítékok azt sugallták, hogy a jobb láthatóság mellett ez a megközelítés jobb beágyazódáshoz és graftfunkcióhoz vezethet, és megkerülheti a vér által közvetített, a máj helyével kapcsolatos gyulladásos reakciókból eredő graftveszteséget.
