Felemás eredmények a hemofília A génterápiás kezelésében
Egy nemzetközi kutatócsoport a New England Journal of Medicine hasábjain arról számolt be, hogy felemás eredmények születtek abban a klinikai vizsgálatban, amelyben egy új génterápiás eljárás hatásosságát vizsgálták súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek kezelésében.
A vizsgálatba 132, egyébként egészségesnek tekinthető beteget vontak be, akiket egy alkalommal valoctogene roxaparvovec hatóanyaggal kezeltek, majd egy évig utánkövettek. Az eredmények szerint csaknem az összes betegnél megfigyelhető volt a VIII. véralvadási faktor szintjének emelkedése – ám korántsem egyenlő mértékben. Egy évvel a kezelést követően a betegek 88%-ánál nőtt meg annyira a faktorszint, hogy a betegség enyhe súlyosságúvá váljon, vagy el is tűnjön. Sajnos azonban igen változatos mellékhatások alakultak ki a betegekben, melyek közül a legaggasztóbb a májenzimszint-emelkedés volt, ami gyulladásra, esetleg májkárosító hatásra utal. A másik probléma, hogy a VIII. faktor szintje a második évben csökkenni kezdett, és egyelőre nem lehet tudni, hogy a következő években ez a folyamat tartós marad-e.
