További lehetőségek SMA-ban
A CURE SMA az idén is Orlandóban rendezte meg az SMA Research & Clinical Care Konferenciát. Ez a konferencia egyedülálló lehetőség arra, hogy orvosok, egészségügyi ellátók, betegek és gondozóik találkozzanak, és az SMA-betegeket érintő témákról egyeztessenek. Itt mutatták be annak a klinikai vizsgálatnak a korai eredményeit, melyek a génterápiát követően alkalmazott másik genetikai kezelés klinikai előnyeit és biztonságosságáról szólnak.
A CURE SMA 2023. évi konferenciáján mutatták be a génterápia után alkalmazott további genetikai kezelés potenciális előnyeit csecsemők és kisgyermekek esetén a továbbiakban is fennálló kielégítetlen klinikai szükségletek kapcsán.
• Ezen klinikai vizsgálat időközi eredményei a kezelt SMA-s betegek motoros funkcióinak javulását mutatják.
Az elért köztes klinikai eredmények
Egy folyamatban lévő kétéves, 4. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat célja, a génterápia alkalmazását követően továbbra is fennálló kielégítetlen klinikai szükségletek esetén a kezelés folytatásának vizsgálata más típusú gyógyszerrel. A vizsgálat előzetes eredményei 29 beteg hat hónapos kezelése után a következő eredményt mutatják:
• A legtöbb beteg motoros funkciója javult a génterápiát követő gyógyszer alkalmazásának megkezdéskor mért értékhez képest.
• A vizsgálók jelentése szerint a génterápia mellett nem optimálisan fejlődő gyermekek nagy többségének, 27-ből 25 gyermeknek, javultak a motoros funkciói.
A vizsgálatban eltöltött medián 230,5 nap alatt 13/38 résztvevő esetén (34%)súlyos nemkívánatos eseményekről (SAE) is beszámoltak. Viszont ezek egyike sem volt közvetlenül a génterápiát követő kezeléssel kapcsolatos, és nem vezettek a vizsgálatból való kilépéshez, nem merültek fel újabb biztonságossági aggályok.
„Az elmúlt évek tapasztalatai arra tanítanak bennünket, hogy a génterápia nem minden motoros neuront kezel, emiatt lehetőség van a betegség progressziójára” – mondta Crystal Proud MD, a King’s Daughters Gyermekkórház gyermekneurológusa. „Ez a tanulmány segít azonosítani a fennmaradó kielégítetlen szükségleteket azon génterápiával kezelt SMA-betegek esetében, akiknek az eredményei nem feleltek meg a klinikai elvárásoknak. Ezek az időközi eredmények jelentik az első olyan klinikai vizsgálati adatokat, amelyek értékelik a további gyógyszeres kezelést a génterápia után, és arra utalnak, hogy a gyógyszeres kezelés folytatása más gyógyszerrel további előnyökkel járhat.”
Az elsőként, több mint 5 éve törzskönyvezett genetikai kezelés már több mint 60 országban engedélyezett spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő csecsemők, gyermekek és felnőttek kezelésére. Eddig már világszerte több mint 14 000 érintettet kezeltek a gyógyszerrel.1
A gyógyszer az SMA kiváltó okát célozza meg. A gyógyszert közvetlenül a központi idegrendszerbe juttatják be, oda, ahol a motoros neuronok találhatók, vagyis a kezelés ott zajlik, ahonnan a betegség ered.
A készítmény hosszú távú hatékonyságot mutat életkortól és SMA-típustól függetlenül, és a 8 éves kezelési adatok3 alapján elmondható, hogy jól megalapozott biztonságossági profillal rendelkezik, amit megerősítenek a felülmúlhatatlan, valós körülmények között gyűjtött eredmények is. Klinikai fejlesztési programja több mint 10 klinikai vizsgálatot foglal magában, amelyekben több mint 460 személy vett részt a betegpopulációk széles spektrumában.
A cikk megjelenését a Biogen támogatta.
