Az anémia a vörösvérsejt-tömeg arányának csökkenéseként definiálható. A vörösvérsejtek számának csökkenése vérvesztés, fokozott vörösvérsejt-pusztulás, vagy csökkent vörösvérsejt-képződés következménye lehet.
Jó hatásosságot, magas válaszarányt és tartós terápiás választ eredményezett egy hatóanyag IDH-1 mutációval rendelkező mielodiszpláziás szindrómás (MDS) betegeknél.