Áttörést jelenthet a leukémia gyógyításában egy DNS-módosításra épülő új terápia
A Qubit szerint pár éve még a science fiction körébe utalták volna, ma áttörést remélnek a gyógyíthatatlannak tűnő leukémiás eseteknél attól a terápiától, amelyről a BBC számol be.
Mint a lap írja: a kezelés során a fehérvérsejtek DNS-ét módosítják, hogy azokból rákellenes „élő gyógyszer” váljon. A BBC még 2022-ben írt egy akkor 13 éves brit lány, Alyssa Tapley esetéről, ő volt az első beteg, akit ezzel az úttörő módszerrel kezeltek, és jelenleg is rákmentes. Most további nyolc gyermeket és két felnőttet kezelnek T-sejtes akut limfoid leukémiával (T-ALL) e módszer alapján, és többségük remisszióban van.
A T-sejtek, vagy T-limfociták a szervezet őrei, normál esetben fontos szerepet játszanak a sejtes immunválasz működésében, de a leukémiának ebben a változatában kontrollálatlanul elszaporodnak. A klinikai vizsgálatban résztvevőknél a kemoterápia, illetve a csontvelő-átültetés is kudarcot vallott. Annak idején Alyssánál sem volt túl sok remény a túlélésre – ekkor próbálták ki nála az új terápiát, lényegében leépítve a régi immunrendszerét, és kifejlesztve egy teljesen újat. Négy hónapos folyamatról volt szó, amelynek során a hozzátartozóival sem érintkezhetett. Ma már gyógyult, csupán kontroll vizsgálatokra jár.
A University College London (UCL) és a Great Ormond Street Kórház szakemberei egy bázis-szerkesztéses technológiát alkalmaztak. A New England Journal of Medicine tanulmánya mutatja be a folyamatot és az eddigi eredményeket.
Az első tizenegy beteg közül kilenc esetében remissziót értek el, ami lehetővé tette náluk a csontvelő-átültetést. Heten a kezelés utáni három hónap és három év közötti időszakban rákmentesek maradtak.
