Az ipari és tudományos körökben egyaránt nagy elismerésnek számító, 1997 óta adományozott „Év Gyógyszere Díj” idei nyertesét április 25-én hirdették ki a Magyar Tudományos Akadémián. A díj megalapításakor az volt a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság (MKFT) szándéka, hogy szakmai presztízsével elősegítse hazánkban a betegségek gyógyításában a legkorszerűbb, leghatékonyabb és leginkább betegbarát készítmények elterjedését, az új terápiás eljárások meghonosodását.A pályázatok értékelését a társaság vezetőségi tagjaiból álló bizottság külső szakértők bevonásával végzi. A döntést az MKFT vezetősége titkos szavazással hozza meg.

Ötéves a narancssárga kapszula Fél évtizede kapta az első beteg klinikai vizsgálat keretében az első adagot az imatinibből (Glivec, Novartis). A tirozinkináz-gátló azóta látványos karriert futott be: nemcsak eredeti indikációs területén, a krónikus myeloid leukémia (CML) kezelésében hozott feltűnő javulást, hanem a gasztrointesztinális strómatumorok (GIST) terápiájában is. – Meg kell csinálni, és kész – hozta meg a döntést Daniel Vasella, a Novartis elnöke alig néhány éve, amikor munkatársai azzal a ténnyel szembesítették, hogy az eredmények szerint az első célzott támadáspontú daganat elleni gyógyszer igen kedvező hatású, a CML azonban „csak” évi 4500 újonnan diagnosztizált esetet jelent az Egyesült Államokban. Az elnöki döntés hamarosan váratlan kihívás elé állította a gyógyszervállalatot, ugyanis a sikerek hatására felgyorsult a klinikai kutatási program, és a nagyszámú, önkéntesen jelentkező beteg annyira megnövelte a Glivec gyártása iránti igényt, hogy a gyógyszeriparban szokatlan módon (a kutatási szakaszban általában csak a klinikai vizsgálatokhoz szükséges menynyiségről gondoskodnak) 3-4 évvel a tervezett regisztráció előtt meg kellett szervezni a gyógyszer nagy kapacitású gyártását és hozzá a logisztikai hátteret. Három lépés Az első narancssárga kapszula bevételéig azonban több évtizedes út vezetett. A gyógyszer hatásmechanizmusának megértéséhez három nagy lépésről kell szót ejteni. Az 1960-as években Peter Nowell (Pennsylvaniai Orvosegyetem) és David Hungerford (Amerikai Rákkutató Intézet) felfedezte, hogy CML-ben a 22-es kromoszóma DNS-állományának egy része eltűnik. A Philadelphia-kromoszóma (Ph) néven ismertté vált eltérésről ma már tudjuk, hogy a CML-ben szenvedő betegek 95 százalékánál megtalálható. Ezzel a felfedezéssel bizonyították először, hogy egy adott daganattípushoz meghatározott genetikai eltérés tartozik.

Tirozinkináz-gátlók tüdőrákban A tüdőrákos betegek túlélése a hagyományos, citotoxikus kemoterápiával lényegesen már nem javítható, ezért a szakma újabb kezelési lehetőségeket kutat. Ennek egyik sokat ígérő iránya a molekuláris célterápia. A tirozinkináz gátlása egyike a vizsgált mechanizmusoknak. A molekuláris célterápia (molecular target, MT-therapy) néhány éve rendelkezésre álló szere a herceptin, amellyel az emlőrák bizonyos formái hatékonyan kezelhetők, de ilyen a krónikus myeloid leukémia kezelésében alkalmazott Glivec is. Ez a tirozinkináz-gátló a gasztrointesztinális stroma-tumorokban szenvedő, megfelelően válogatott betegeknél is hatékonynak bizonyult. Az epidermális növekedési faktor receptor (epidermal growth factor receptor, EGFR) tirozinkináz gátlása egyike a sokféle terápiás lehetőségnek, amely hamarosan részévé válhat a nem kissejtes tüdőrák kezelésének. A gyógyszer kóros szignáltranszdukciós (jelátviteli) folyamatba avatkozik be a tirozinkináz enzim gátlásával. Jelenleg egyetlen olyan szere van a tüdőrák MT-terápiájának, amelyet már a világ több országában – elsőként Japánban, 2002-ben, majd 2003 tavaszán az Egyesült Államokban is – törzskönyveztek: a gefitinib (ZD1839). Törzskönyvezési eljárása már Európában is zajlik.