A célzott terápiák, így a biologikumok (bDMARD) és a szintetikus célzott betegségmódosító gyógyszerek (tsDMARD) nagy áttörést hoztak a gyulladásos reumatológiai kórképekben, így rheumatoid arthritisben (RA) szenvedő betegek kezelésében.
A juvenilis idiopathiás arthritis (JIA) a leggyakoribb gyermekkori krónikus reumatológiai kórkép, prevalenciája megközelítőleg 1/1000-re tehető. A JIA gyakran felnőttkorban is folytatódik és hosszú távon szignifikáns morbiditást eredményezhet, beleértve a testi fogyatékosságot is.
A cisztás fibrózis a fehér bőrű rassz leggyakoribb autoszomális, recesszív módon öröklődő anyagcsere-betegsége. Előfordulása világviszonylatban 1:2500, hazánkban 1:4000 az élve születettek között.
A RESPOND vizsgálat új adatai szerint a neurofilamentumok szintje a kezelt vizsgálati résztvevők szinte mindegyikénél csökkent. A biomarker csökkenése kiegészíti a korábban közölt motoros készségek javulását mutató eredményeket a génterápiát követően tovább kezelt betegek körében.