Új perspektíva a cisztás fibrózis kezelésében
A cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) modulátorok olyan gyógyszerek, amelyek a hibás CFTR fehérje termelésének, intracelluláris feldolgozásának és/vagy működésének javításával hatnak. Ezek a gyógyszerek rendkívüli előrelépést jelentenek a cisztás fibrózis (CF) kezelésében, mivel a mutáns CFTR fehérje termelését vagy funkcióját célozzák meg, nem pedig annak későbbi következményeit (1). A legszélesebb körben használt, jóváhagyott és az eddigi legeredményesebb modulátor az elexakaftor-tezacaftor-ivakaftor hármas kombináció (ETI), amely lassan felváltja a hazánkban elsőként alkalmazott lumacaftor-ivacaftor-kezelést. Indikációik és hatékonyságuk az egyes betegek CFTR-génmutációitól függ.
A teljes cikket csak regisztrált felhasználóink olvashatják. Kérjük jelentkezzen be az oldalra vagy regisztráljon!
A kulcsos tartalmak megtekintéséhez orvosi regisztráció (pecsétszám) szükséges, amely ingyenes és csak 2 percet vesz igénybe.
a szerző cikkei
