A génterápia mára a klinikai gyakorlat szerves részévé vált, ám az áttörés önmagában nem jelent automatikus gyógyulást. Bár a technológiai paletta a génpótlástól a CRISPR-alapú génszerkesztésig rendkívüli módon szélesedett, a siker kulcsa továbbra is a betegkiválasztás, a biztonságosság, valamint a lehető legkorábbi időzítés.

A tüdőrák egyike a leggyakrabban előforduló rosszindulatú betegségeknek, incidenciája hazánkban nemzetközi viszonylatban is magas. Az utóbbi években a tüdőrák komplex kezelésében jelentős fejlődés volt tapasztalható. Ez főként a nem kissejtes tüdőrákra igaz, de a kissejtes forma esetében is figyelemre méltó az előrelépés.

Szemléletváltást ígér a gyógyításban a kiméra antigénreceptorral felszerelt T-sejt, azaz a CAR-T-terápia. A technológia messze túlmutat azon a megszokott modellen, amikor a gyógyszeripar egy újabb molekulát vagy egy következő generációs biológiai terápiát kínál a klinikusoknak és a betegeknek. Alkalmazásának a rendkívül magas költségek szabnak határt.

A Cell folyóiratban megjelent eredmények új terápiás megközelítések előtt nyithatnak utat, beleértve az autoimmun betegségek kezelésében bevált módszereket, valamint olyan diagnosztikai eljárásokat, amelyek segíthetnek azonosítani, kik profitálhatnak leginkább e kezelésekből.

A Debreceni Egyetemen egy klinikai vizsgálat keretében már az autoimmun betegségek, a lupusz és a szkleroderma kezelésében is alkalmazzák a CAR-T sejtes terápiát.

Az áttörést jelentő módszer közelebb hozhatja a könnyen elérhető és megfizethető immunterápiás kezelések elterjedését.

A rákos daganatokban található makrofágok képesek lennének a tumorsejtek elleni védekezésre, ám működésüket a daganat mikrokörnyezete gyakran meggátolja. Ezt a korlátot egy olyan új terápiás megközelítéssel igyekeztek áthidalni, amely közvetlenül a daganaton belül alakítja át ezeket az immunsejteket tumorellenes sejtekké.

Egy kreatív, új eljárás jelentősen fokozhatja a CAR-T-sejt terápia hatásosságát szolid tumorok kezelésében is, ahol eddig rendszerint kudarcot vallottak.

Megerősítést nyert, hogy az FDA által elsőként engedélyezett CAR-T sejtterápiák egyike hosszú távú túlélést és potenciális gyógyulást kínál olyan felnőtt betegek számára, akiknél kiújult vagy refrakter nagy B-sejtes limfóma áll fenn, még évekkel a kezelés után is.

Az elveszett vagy sérült érzékszervi funkciók helyreállításában segíthet a transzkraniális optogenetikai információtovábbítási eljárás.