Törökbálinti Tüdőgyógyintézet Gyermekpulmonológiai-Bronchológiai Osztály Dr. Laki István cikkei

A cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) modulátorok olyan gyógyszerek, amelyek a hibás CFTR fehérje termelésének, intracelluláris feldolgozásának és/vagy működésének javításával hatnak. Ezek a gyógyszerek rendkívüli előrelépést jelentenek a cisztás fibrózis (CF) kezelésében, mivel a mutáns CFTR fehérje termelését vagy funkcióját célozzák meg, nem pedig annak későbbi következményeit (1). A legszélesebb körben használt, jóváhagyott és az eddigi legeredményesebb modulátor az elexakaftor-tezacaftor-ivakaftor hármas kombináció (ETI), amely lassan felváltja a hazánkban elsőként alkalmazott lumacaftor-ivacaftor-kezelést. Indikációik és hatékonyságuk az egyes betegek CFTR-génmutációitól függ.