Történelmi pillanat: engedélyezték a világ első őssejtterápiáját
Nagyon jó hír ez a szülőknek, akiknek azon a szívszaggató megpróbáltatáson kell átesniük, hogy gyermeküknek csontvelő-átültetésre van szüksége. A törzskönyvezést a gyógyszer gyártója, az Osiris Therapeutics Inc. jelentette be: május 18-án a kanadai egészségügyi hatóság (Health Canada) engedélyezte az áttörést jelentő őssejtterápiás szer, a Prochymal (remestemcel-L) forgalmazását, amit még ebben az évben megkezdenek. A gyógyszert olyan gyermekeknek lehet adni, akikben akut kilökődési reakció (graft-versus-host disease, GvHD) alakult ki.
A döntés történelmi jelentőségű, egyrészt mivel ez az első engedélyezett őssejtkezelés, másrészt mert ez az első bíztató terápiája a GvHD-nek. A GvHD nagyon súlyos állapot, amely csontvelő-átültetés után jöhet létre, és az érintett gyermekek 80%-ában halállal végződik, általában pár héten belül.
Dr. Andrew Dale, a Calgary-i Egyetem munkatársa, a Prochymal fázis III vizsgálatainak vezetője azt nyilatkozta, hogy: „Nagyon büszke vagyok arra, hogy Kanada vezető szerepet játszik az őssejtterápia előmozdításában, és különösen jóleső érzés, hogy ez a történelmi jelentőségű döntés olyan gyerekek javát szolgálja, akiknek enélkül nem sok reményük lenne… A kanadai egészségügyi hatóság átfogó értékelésének köszönhetően az orvosoknak már a fiókjában lesz az őssejtterápia eszköze, amivel harcolni tudnak a GvHD ellen. Akárcsak az 1920-as években az antibiotikumok bevezetésével, most is megtettük az első hivatalos lépést egy új orvosi paradigma felé” – idézi a Medical News Today.
A Health Canada engedélye egy olyan folyamat végeredménye, amelynek során olyan új gyógyszereket szoktak engedélyezni, amelyekre bár nagy szükség lenne, mégsem állnak rendelkezésre. Az engedélyezés feltétele, hogy a klinikai vizsgálatok bizonyítsák, hogy a gyógyszer haszon/kockázat profilja megfelelő, és hogy a gyártó vállalja, hogy további igazoló klinikai vizsgálatokat fog végezni.
A Prochymalt akkor lehet majd adni a GvHD-s gyermekeknek, ha nem reagálnak a szteroidkezelésre – ez várható a legtöbbük esetében. A Health Canada azoknak a klinikai vizsgálatoknak az alapján engedélyezte a gyógyszert, amelyekben a betegek 64%-a reagált a kezelésre, és a túlélési arány drámaian nagyobb volt, mint a korábbi, szteroidkezelés melleti arány. Ez még a betegség legsúlyosabb formáiban is így volt. A Prochymalt tovább fogják vizsgálni, többek között egy betegregiszter létrehozásával, amely lehetőséget ad a hosszú távú hatások megismerésére.
Mint a kutatók megemlítették, a Prochymal kifejlesztése majdnem két évtizednyi munkát igényelt, és ez időszak nem volt mentes a csalódásoktól sem. 2009 szeptemberében például az Osiris azt jelentette be, hogy két vizsgálata is kudarccal végződött: a GvDH-s betegekben a Prochymallal semmivel sem értek el jobb eredményt, mint a placebóval. Az egyik elemző „rettenetesnek” nevezte az előzetes eredményeket és az Osiris részvényeinek értéke hirtelen 52%-kal csökkent.
Összetételét tekintve a Prochymal mezenchímális őssejtekből készült preparátum, amelyet intravénás infúzió formájában lehet alkalmazni. Az őssejteket fiatal, egészséges felnőttekből nyerik, hogy az embrionális őssejtek felhasználása ne okozzon problémát. Ezeket az őssejteket az Osiris olyan hatékonyan tudja sejttenyészetben szaporítani, hogy egyetlen donor őssejtjeiből több ezer adag gyógyszert lehet készíteni. Az őssejtterápia egyrészt nagyon hatékonyan csillapítja a súlyos gyulladásokat (ezt használják fel a GvHD-ben), másrészt sejtszinten hatva újraépíti a sérült szöveteket. Az utóbbi hatás annak tudható be, hogy koordináltan szabadít fel számos szövetspecifikus növekedési faktort.
Az Osiris kiterjedt kutatásokat folytat a Prochymallal más olyan betegségekben is, amelyekben jó hatást remél tőle: Crohn-betegségben, 1. típusú diabéteszben, szívinfarktusban és a tüdő szövetét károsító tüdőbetegségekben. E vizsgálatok jelenleg fázis II stádiumban vannak.
