Rossz klinikai gyakorlat

A szabályozás újrafogalmazásával kapcsolatos felhívás az Európai Kardiológus Társaság (European Society of Cardiology, ESC) független fórumaként működő Kardiovaszkuláris Kerekasztal (Cardiovascular Round Table, CRT) résztvevőitől érkezett. A CRT tagjai –  gyógyszerengedélyezési hatóságok, gyógyszergyártók, egyetemi klinikai vizsgálati szakemberek és betegek – azért gyűltek össze, hogy megvitassák a Nemzetközi Harmonizációs Bizottság (International Council for Harmonisation, ICH) jó klinikai gyakorlattal (Good Clinical Practice, GCP) foglalkozó irányelveit. A CRT felhívása az Európai Kardiológus Társaság folyóiratában, a European Heart Journalben jelent meg (Landray M, et al. Improving public health by improving clinical trial guidelines and their application).

A felhívásról beszámoló közleményben Martin Landray vezető szerző, a University of Oxford orvostudományi és epidemiológiai professzora kifejti: „A jól kivitelezett randomizált klinikai vizsgálatok a biztonságos és hatékony kardiovaszkulári terápia alapját adják, azonban mára a klinikai vizsgálatok költsége és komplexitása hatalmasra nőtt. Mindez azt eredményezi, hogy potenciális új eljárások vizsgálatai maradnak abba, még mielőtt kielégítően értékelni lehetett volna őket, továbbá nem hatékony vagy káros kezelési módok alkalmazása folytatódhat széles körben, mivel hiányoznak a velük kapcsolatos robusztus klinikai vizsgálati adatok.”

A CRT felhívása hangsúlyozza, hogy a GCP randomizált klinikai vizsgálatokkal foglalkozó kívánalmainak minimalizálni kellene a vizsgálati alanyok jóllétét és az eredmények megbízhatóságát befolyásoló lehetőségeket. Landray szerint a megbízható eredményekhez való ragaszkodás nemcsak az orvostudomány érdeke, de a jövőbeli betegeké is. Ha egy módszer valóban működik, de a vizsgálat elmulasztja ezt bebizonyítani, akkor elszalasztottunk egy lehetőséget. Ha pedig egy kezelési forma nem biztonságos, de ezt a vizsgálat túl kis mérete vagy rossz kivitelezése miatt nem mutattuk ki, az szintén árt a betegeknek, teszi hozzá a professzor.

Az ESC megválasztott elnöke és egyben a CRT egyik vezetője, Barbara Casadei szerint a szabályoknak az alapvető elveken és nem a működési folyamat időben folyamatosan változó részletein kell alapulniuk, arról ugyanis fogalmunk sincs, hogyan fog kinézni tíz év múlva a technológia és az egészségügyi ellátórendszer, az azonban bizonyos, hogy a betegek védelmének és a megbízható eredmények iránti igénynek mindig is prioritásuk kell legyen.

A vizsgálati dizájn innovatív megközelítési módjai – így pl. a randomizáció megoldása egy hatalmas kardiovaszkuláris regiszter keretei között – jelentős akadályokba ütköznek, mivel olyan GCP-elvárásoknak kellene megfelelni, amelyek az okostelefonok vagy az elektronikus egészségügyi feljegyzések elterjedése előtti időben születtek, teszi hozzá Landray.

A jelenlegi szabályokat az ICH hozta létre, a munkában csak a gyógyszerengedélyező hatóságok (FDA, EMEA) és a gyógyszergyártó cégek vettek részt. A szabályalkotásba nem vonták be a betegeket, a tudományos szervezeteket és a klinikai vizsgálatokat végző egyetemi szakembereket sem. Azonban, fejti ki a CRT felhívása, ez utóbbi csoportoknak alapvető szerepük lenne a klinikai vizsgálatok szabályainak fejlesztésében, és már van is azzal kapcsolatos tapasztalat, hogy milyen fontos a klinikai vizsgálatokban szereplő valamennyi fél – így az egyetem és a betegközösségek - bevonása a szabályalkotásba (Clinical Trials Transformation Iniative).

A CRT aktivitása révén elért némi sikert az ICH-nál, így pl. tavaly meghívták Landray professzort és munkatársait egy eszmecserére, és 2017 januárjában a szabályozó szervezet konzultációt indított az irányelvek felülvizsgálata témájában. Azonban még igencsak van hová fejlődni, ugyanis, mint a professzor hozzáteszi: az új GCP irányelvek kifejlesztésében az ICH javaslata szerint az akadémia és az egyetem továbbra is csak igen korlátozottan vehetne részt, és csak az obszervációs vizsgálatokkal, valamint a már létező adatbázisok kutatásával kapcsolatban mondhatna véleményt, írja a PharmaOnline.