Mivel hasonló a biohasonló?

A gyógyszeripar csúcsát jelentő biológiai gyógyszerek és másolataikegyre nagyobb teret hódítanak a hétköznapi terápiák sorában. A biológiai gyógyszerek a kórfolyamat adott pontján hatva avatkoznak be a beteg sejt működésébe, gátolják a betegség súlyosabbá válását, javítanak a beteg állapotán, és akár teljes gyógyulás is elérhető velük.A betegségek biológiai alapjának ismeretében a biotechnológiával készült gyógyszerek sokszor olyan terápiás eredményeket garantálnak, melyek a hagyományos kezelésekkel nem voltak elérhetőek. Az új, egyedi, célzott és személyre szabott kezelésekkel nagyobb klinikai hatékonyság garantálható, számos, igen figyelemre méltó, jó eredménnyel kecsegtető vizsgálat zajlik a rosszindulatú daganatok egyes fajtáinak – vese, hasnyálmirigy, gyomor – új gyógyszereivel.

Szigorú törzskönyvezési eljárás

A biológiai terápia a kezelő orvosok részéről nagy körültekintést igényel, hiszen a gyógyszerek jellegéből adódóan fontos a folyamatos követés, a terápiamonitorozás – állítja dr. Dank Magdolna, a Semmelweis Egyetem vezető onkológusa. Fontos és a biológiai terápiák biztonságosságát garantálja, hogy az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA) – mely sokkal szigorúbb követelményeket támaszt a gyártókkal szemben, mint az amerikai kontinens gyógyszerügyi hatósága, az FDA – úttörő munkát végzett a biohasonló készítményekkel kapcsolatos irányelv megalkotásában. A gyártóknak nagyon szigorú, bizonyítékokra alapozott, több lépcsős folyamatot kell végigjárniuk. Ráadásul a regisztrációs folyamat során, ha egy már piacra került biologikumot egy újabb kórképre is engedélyeztetni szeretnék, akkor az EMA nem ad automatikusan zöld utat; a folyamatot elölről kell kezdeni és az adott indikációban is újra végig kell járni az előírt folyamat minden lépcsőjét.

Az irányelv pontosan rögzíti azt is, mit jelent a bioekvivalencia bizonyítása a referencia készítménnyel. A klinikai vizsgálatoknak – különös tekintettel a lehetséges immunológiai hatásokra – azt kell igazolniuk, hogy a biztonságosság és a hatásosság tekintetében nincs lényeges különbség a biohasonló és a biológiai referenciagyógyszer között. Ez azért is fontos, mert a biológiai gyógyszerek esetén lehetetlen pontos másolatot készíteni, az előállítás körülményei a meghatározók, kisebb módosulások is nagy mértében megváltoztatják a készítmények hatását. Így nem csak a referencia készítményektől, hanem egymástól is eltérnek – éppen ezért a kémiai képlettel leírható, másolt gyógyszerekkel ellentétben nem nevezhetők generikus készítményeknek.

Körültekintő alkalmazást igényel

Szóljon a biohasonlókról akár az európai központi törzskönyvező hatóság, az EMA, vagy amerikai társa az FDA, illetve az Egészségügyi Világszervezet (WHO), verdiktjeiben mindhárman e készítmények minőségének, biztonságosságának illetve hatékonyságának fontosságára helyezik a hangsúlyt – erre alapozva, ebben bízva alkalmazzák egyre szélesebb körben a biológiai készítményeket a klinikusok. A terápiás eredményességen túl több érv is szól az új eljárások mellett – állítja Dank tanárnő. A mellékhatások ezekben az esetekben kevésbé emberpróbálóak. Sőt, sokszor a korábban irreverzibilis folyamatok – így például a hagyományos, kémiai gyógyszerek esetében is gyakran előforduló kardiotoxicitás – a biológiai terápia esetében visszafordíthatóvá válik. A beszélgetés során az onkológus nem győzte hangsúlyozni a gyógyszeres terápia követésének, illetve a mellékhatás jelentésének fontosságát. Ez utóbbi nyomon követéséhez azonban elengedhetetlen a betegadatokat rögzítő dokumentációs, információs rendszer megújítása – a klinikákon alkalmazott szoftver jelenlegi alkalmatlan erre.

A terápiaválasztás szempontjai

A biológiai termékek felcserélhetősége óvatos körültekintést igényel – a patikai vényekre kiváltható termékek esetében a gyógyszerésznek nincs jogosultsága felülbírálni a kezelőorvos utasítását, de az orvosok is nagyon óvatosak. Az originális és a biohasonló, illetve két biohasonló közötti cseréről a kezelőorvos szakmai meggyőződése alapján dönt – éppen ezért a finanszírozó nehéz helyzetben van, mikor a költséghatékonyság érdekében az olcsóbb termék felé igyekszik „terelni” a szakorvost – ezt már dr. Dankó Dávid, a Corvinus Egyetem közgazdásza mondja. A pénztárnak ugyanis megtakarítást kell felmutatnia, miközben gyakorta előfordulhat, hogy a beteg megkezdett – akár drágább – gyógyszerelésén klinikai okok miatt nem lehet változtatni. Az egyes páciensek kezelését a finanszírozó nem korlátozhatja, populációszinten azonban elvárásokat támaszthat. Vannak alapvető, dilemmát okozó kérdések, melyekre gyakran igen nehéz válaszolni. Ki kapja az olcsóbb, piacon megjelenő biohasonlót? A rendszerbe újonnan belépő új betegek? Csakhogy felmerül a kérdés, ki számít új betegnek? Az, akinél frissen diagnosztizálták az adott kórképet, vagy az, akit ugyan már régebb óta kezelnek, de nem biológiai terápiával, amire épp most állítanák át? Az első ránézésre szofisztikáltnak tűnő kérdés akkor nyer értelmet, amikor központi beszerzést kell kiírni adott biológiai terápia originális, illetve biohasonló készítményeinek mennyiségére. Melyikből, mekkora mennyiségre írják ki a tendert? A németek „másként játsszák ezt a játékot” – mondja Dankó Dávid, ott ugyanis az orvosokra bízták, mondván: rászoruló betegeik 20-30 százalékát biohasonlóval kezeljék, s döntsék el ők, ki az új beteg, s ki nem.

A finanszírozásról

A biológiai készítmények fajlagosan drágábbak kémiai társaiknál, hiszen többe kerül a kifejlesztésük és előállításuk, magasabbak a velük szemben támasztott biztonsági követelmények, s nem utolsó sorban általában nem népbetegségek gyógyítására használják őket, vagyis nem két-három millióan, hanem néhány százan vagy ezren szorulnak rájuk. Fajlagos áruk okán ezeket a termékeket nagy – például az Amerikai Egyesült Államok – piacára érdemes fejleszteni, hiszen az ottani finanszírozás lehetővé teszi, hogy a kutatásra fordított összeg jelentős része megtérüljön. A kis országok – mint például hazánk – nem „tételek”. Ám abból a tényből, hogy a nagy piacokon megtérül a gyártó befektetéseinek jelentős része, már a hazánkhoz hasonló kis országok is profitálhatnak. Többek között így a piacra lépés érdekében mi is jelentős kedvezményeket kaphatunk, melynek mértéke nem véletlenül titok.

A biovaklicitet 2011-ben vezette be az OEP a vényen rendelhető, biohasonló megfelelővel rendelkező gyógyszerek jelentős részében. Az elsőként piacra lépő biohasonló gyógyszer árának 30 százalékkal kell alacsonyabbnak lennie az originális áránál. A biohasonló gyógyszerek árszintje egyes szakértői becslések szerint akár 20-50 százalékkal is alacsonyabb lehet, de nem feltétlenül, ugyanis ezen a piacon jóval kevesebb hatóanyag versenyez, és a gyártónak sem érdeke, hogy „gyanúsan" olcsó termékkel rukkoljon elő. Tény, hogy a biohasonló gyógyszerektől nem várható olyan megtakarítás, mint a kémiai generikumoktól. A biotechnológiai készítmények piaca évente 12-15 százalékkal nő, tavaly a világ gyógyszerforgalmának nagyjából 15-20 százalékát tette ki értékben. Dinamikusan fejlődő technológiai eljárásról van szó, nehéz megjósolni a jövőt – állítja Dankó Dávid, kérdés, hogy vajon a biohasonlók a generikusok sorsára jutnak-e, vagy hosszú távon a referenciakészítmények közelében tudják tartani az árukat.