Új remény a szklerózis multiplex kezelésében

Teljesültek a DEFINE vizsgálat elsődleges és másodlagos célkitűzései - a részletes eredmények egy későbbi gyógyászati konferencián hozzák nyilvánosságra – a Biogen Idec bejelentette, hogy pozitív eredménnyel zárult szklerózis multiplex gyógyszerének két 3-as fázisú klinikai tesztelésének egyike, amit az RRMS-ben (relapszáló-remittáló forma) szenvedő betegeknek orálisan adagolható BG-12 (dimethyl fumarate) kísérleti szer vizsgálatára végeztek el. A vizsgálati eredmény szerint a napi két vagy három alkalommal beadott 240 mg BG-12 kielégítette a vizsgálati célkitűzéseket, magas statisztikai arány mellett (p<0.0001) az RRMS betegeknél a placebóval kezeltekkel szemben. Mindkét BG-12 adagolási dózis megfelelt a másodlagos vizsgálati célkitűzéseknek is, statisztikailag szignifikáns csökkenést idézve elő a betegség évesített kiújulási valószínűségében, az új, illetve növekedésnek induló T2 hiperintenzív sérülések, az új gadolínium-sérülések (Gd+) számában, illetve a betegség súlyosbodásának EDSS (Expanded Disability Severity Scale) skála szerint mért érékében két éves lefutási idő alapján.

A DEFINE globális, random, kettős-vak, placebo kontrollcsoportos, dózis összevetéses vizsgálat volt a BG-12 szer hatékonyságának és alkalmazási biztonságának megállapítására RRMS betegeknél. Az elsődleges és másodlagos vizsgálati célkitűzések teljesítése mellett a vizsgálat eredményének előzetes elemzése arra utal, hogy a BG-12 kedvező biztonsági és elviselhetőségei paraméterekkel alkalmazható. A mellékhatások és súlyos mellékhatások előfordulása összességében összemérhető volt a placebo csoportnál jelentkező előfordulási aránnyal mindkét DG-12 dózis csoport esetében. Az alkalmazhatóság biztonsági profilja megfelelt a BG-12 2-es fázisú klinikai vizsgálatának eredményével

"A DEFINE során szerzett jelentős klinikai tapasztalatok nagy előrelépést jelentenek a BG-12 alkalmazásában a szklerózis multiplex kezelésére" - mondta Douglas Williams, a Biogen Idec kutatási és fejlesztési ügyvezető igazgatója. "Meg vagyunk elégedve a szerzett ismeretekkel, és úgy gondoljuk, hogy a BG-12 hatékony orális adagolású biztonságos kezelési alternatívát nyújthat a szklerózis multiplex betegeknek."

A tudományos kutatások eredményei azt mutatják, hogy a BG-12 hatékonyan csökkenti a gyulladást okozó sejtek bejutását a központi idegrendszerbe, és fékezi hatásukat, emellett enyhíti a központi idegrendszeri sejtek oxidációs terhelését, valamint az Nrf-2 pálya aktiválásával megelőzi elhalásukat.

A BG-12 vizsgálata gyorsított eljárási jogosítványt kapott 2008-ban az FDA-tól. A DEFINE mellett egy másik 3-as fázisú RRMS klinikai vizsgálat is folyamatban van, a CONFIRM. A vizsgálat a BG-12 és egy aktív referenciaszer, a glatiramer acetát hatékonyságát veti össze a placebo kontroll csoporttal klinikai visszaesési arány, mágneses rezonancia leképezési (MRI) paraméterek, a betegség előrehaladása, valamint alkalmazási biztonság szempontjából. A CONFIRM vizsgálati eredmények közzététele 2011 második felében várható.