Ön venne-e szívet magának?

Képzeljünk el egy olyan világot, amiben végtelen készlet áll rendelkezésünkre olcsó és egészséges, transzplantációra alkalmas szervekből. Egy ilyen világban alapjában megváltozna azon beteg emberek élete, akik napjainkban éveket várnak kétségbe esetten donorszervre, és amikor végre sorra kerülnek, akkor is csak meglehetősen gyenge állapotú szervhez jutnak, írja a New Scientistben Michael Le Page. De egy ilyen világban azoknak az élete is alapjaiban megváltozna, akik esetében ma fel sem merül a szervtranszplantáció: teljesen szokványossá válhatna pl., hogy a 80 évesek olyan egészséges szívvel, májjal vagy vesével rohangálnak, mint a 20 évesek.

Van-e bármi realitása, hogy ez az elképzelés valaha is valósággá válik? – kérdezi a tudományos szakíró, és elgondolkodik három lehetséges módszer használhatóságáról.

Mint írja, a kormányok és a különböző cégek milliárdokat fektetnek őssejtkutatásba és regeneratív medicinába, amelyeknek részben az a céljuk, hogy átültetésre alkalmas szerveket növesszenek testen kívül, azonban ezek a törekvések minden dicséretre méltó eredményük ellenére is igen messze állnak attól, hogy komplex, beültethető szerveket hozzanak össze szövetmérnökösködés révén. Ráadásul, ha valaha is sikerülne abszolválni a feladatot ezekkel a módszerekkel, nehéz elképzelni, hogyan lehetne azt megfizethető áron vagy egyenesen olcsón kivitelezni. A legitim őssejtterápiák ára hatalmas, ha csak egyféle sejt egyszeri bejuttatásáról van szó, az is 100 000 és 500 000 dollár körüli összegbe kerül. (A bizonyítatlan hatékonyságú terápiákat kínáló, illegális „klinikák” 5000-20 000 dollárt kérnek egy-egy beavatkozásért, és a betegeknek általában legalább két kezelést ajánlanak, írja blogján Paul Knoepfler őssejtkutató.) Teljes szervek létrehozása több tucat sejttípus alkalmazásával az egekbe emelné az összeget, teszi hozzá Michael Le Page.

Ha nem valószínű őssejtekből kiinduló szövetmérnöki módszerrel elérni a célt, lehetséges-e olyan genetikailag módosított állatokat létrehozni, amelyek szervei beültethetők az emberbe? Ez a feladat Le Page szerint olyannyira nehéz, hogy a legtöbb kutató, aki ezen a nyomvonalon indult el, már feladta, bár a terület megélénkülni látszik a CRISPR géneditáló technika sikerei miatt, ami olcsóvá tette a szükséges génmódosítások kivitelezését (Sara Reardon: New life for pig-to-human transplants; Nature). Azonban még igen messze vagyunk attól, hogy kiderüljön, az állati testrészek legalább megközelítően olyan jók lehetnek az emberi szervezet számára, mint a humán szervek.

Van azonban egy harmadik lehetőség, szögezi le a New Scientist: emberi szervek növesztése állatokban. Az ötlet a következő: hozzunk létre egy disznó-embriót, amelyik képtelen saját szívet növeszteni, ehelyett fecskendezzünk humán őssejteket az embrióba, ami így emberi szívet növeszt a saját szervezetében. Az alapvető koncepciót Hiromitsu Nakauchi (University of Tokyo) már ki is dolgozta, munkatársaival sikerült pl. patkányhasnyálmirigyet növeszteniük egér szervezetében, aminek következtében a szakterület virágzásnak indult, és számos csapat próbálkozik pl. emberi őssejtek disznó vagy birka embrióba juttatásával.

Azonban a kezdeti sikerek után a terület hamar akadályba ütközött: az orvostudományi kutatások világszerte legnagyobb finanszírozója, az amerikai National Institutes of Health (NIH) tavaly szeptemberben úgy döntött, hogy nem támogat efféle ember-állat kiméra kísérleteket. Az amerikai kutatók továbbra is szerezhetnek szponzorpénzt máshonnan, azonban ez nem könnyű feladat, ráadásul a magáncégek által finanszírozott kutatást nagyon lelassítja a szabadalomkényszer.

Súlyos etikai félelmek is vannak. A legnagyobb ezek közül talán az, hogy mi van akkor, ha a humán őssejtek bejutnak az állat agyába – félintelligens, félig ember lény jöhet létre, aminek a tudati működése hasonlít az emberére? Erre sok biológus válaszolja azt, hogy ember-állat kimérákat évtizedek óta hoz létre a tudomány, így pl. egereket emberi immunrendszerrel, de valamennyi bizonyíték arra utal, hogy egy egér, amelynek esetleg van egy-két humán agysejtje, az attól még csak egy egér.

További súlyos aggály, hogy olyan állatok jönnek létre, amelyek emberi spermiumokat, illetve petesejteket termelnek, és képesek a szaporodásra, így pedig emberi embriók jöhetnek létre állatokban. Mindazonáltal a kutatók azt mondják, hogy a megfelelő ellenintézkedésekkel megakadályozható ezeknek a forgatókönyveknek a megvalósulása, és a kimérák olyan hatalmas lehetőséget jelenthetnek a kutatásban és az orvoslásban, amivel etikátlan lenne nem élni.

Ezért a NIH augusztus elején új javaslattal állt elő, és a közönségnek módja van azt 30 napig véleményezni. A NIH eszerint számos megkötéssel újra finanszírozná az ember-állat kimérák kutatását, így pl. bizonyos humán sejttípusokat nem lehetne főemlős embriókba juttatni, még korábbi stádiumban sem, mint ahogy jelenleg engedélyezett, de más fajok embrióiba igen. Speciális bizottság engedélyezné az emberi agysejtek állatembriókba juttatásával kapcsolatos vizsgálatokat – ezek ugyanis fontos eszközök lehetnének számos neurológiai betegség, így pl. az Alzheimer vagy a Parkinson-kór tanulmányozására.

A NIH még azoknak a kísérleteknek a támogatását is fontolóra vette, amelyekben humán spermiumok és petesejtek felhasználásával hoznának létre állatokat, mivel tanulmányozni lehetne általuk a humán fejlődést és az infertilitást. Azonban ilyen esetekben körültekintően meg kell majd akadályozni az állatok szaporodását, nyomatékosítja a NIH javaslata. Mint a fejleményekről beszámoló washingtoni NPR hírügynökség munkatársa, Rob Stein írja, a szervezet 2017 kezdetétől szándékozik újraindítani az ember-állat kimérák kutatásának finanszírozását.